背景：依赖于细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4扩增/过表达和视网膜母细胞瘤磷酸化的细胞周期检查点G1/S在大多数间变性少突胶质细胞瘤(AOs)中发生了改变。
目的：我们旨在评估帕博西尼palbociclib（一种CDK4/6的口服抑制剂，已证明对乳腺癌有效）对AO患者的疗效。主要终点是6个月时的无进展生存期。
患者和方法：我们进行了一项多中心、开放标签、II期试验，评估palbociclib在接受放疗和化疗的AO患者中的疗效和安全性，这些患者在组织学和分子学上证实为3级少突胶质细胞瘤和保守的视网膜母细胞瘤蛋白(pRb)表达免疫组织化学。患者接受palbociclib（125mg/天）开/关治疗3/1周。
结果：总体而言，西班牙神经肿瘤学组(GEINO)研究共有10家医院的34名患者入组。由于缺乏疗效，该研究提前停止，74%的可评估患者在6个月内进展，这不足以将palbociclib视为该人群中的活性药物。在12个月的中位随访期间，中位无进展生存期为2.8个月[95%置信区间(CI)2.6-3.1]，中位总生存期为32.1个月(95%CI5.1-59.2)。没有部分或完整的答复；只有13名患者(38%)达到疾病稳定作为最佳反应。Palbociclib耐受性良好，中性粒细胞减少症（3级或更高：58.8%）和血小板减少症（3级或更高：14.7%）是最常见的不良事件（AE）。两种AE均无显着影响。
结论：尽管耐受性良好，但palbociclib单药治疗对复发性AO没有显示出良好的疗效。详情请扫码咨询：
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