目的：关于吡非尼酮（一种抗纤维化药物）长期治疗的信息有限。在一个患有Hermansky-Pudlak综合征(HPS)的小队列中评估了长期开放标签吡非尼酮的效果，HPS是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，具有高度外显性肺纤维化。
结果：在一个中心研究了三名接受开放标签吡非尼酮治疗的HPS肺纤维化患者和21名随机接受安慰剂的历史对照。3名HPS肺纤维化患者使用吡非尼酮治疗的平均持续时间为13.1年。吡非尼酮治疗的FVC和DLCO的年度变化分别为预测的0.46%和-0.93%。
相比之下，随机接受安慰剂的历史对照的FVC和DLCO平均年变化分别为-4.4%和-2.3%预测值。高分辨率计算机断层扫描(HRCT)扫描显示，在用吡非尼酮治疗12.8年后，1名患者的毛玻璃混浊有所改善，间质网状结构最小。另一名患者的双侧间质纤维化逐渐增加，接受吡非尼酮治疗18.1年，死于HPS肺纤维化，享年73岁。
另一名接受吡非尼酮治疗8.4年的患者在HRCT扫描中磨玻璃混浊减弱，氧合改善；该患者死于结肠炎的慢性并发症，而非肺纤维化。不良反应通常仅限于一名患者轻度胃肠不适和丙氨酸转氨酶短暂升高。
结论：吡非尼酮pirfenidone的长期治疗可能会为一些HPS肺纤维化患者提供临床益处，并且几乎没有副作用。这些结果表明，对于HPS肺纤维化患者，可以根据具体情况考虑同情使用吡非尼酮。详情请扫码咨询：
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