卵巢癌是发达国家第二常见的妇科恶性肿瘤。70% 的患者在减瘤手术和一线化疗后的前 3 年内复发。尼拉帕利（尼拉帕尼）是一种聚二磷酸腺苷核糖聚合酶抑制剂，它在乳腺癌易感基因 (BRCA)存在突变的情况下使用合成致死的概念，现在被推荐作为对铂敏感的卵巢癌复发患者的维持治疗。它已被证明可以增加无进展生存期。我们介绍了一例 68 岁女性，患有高级别浆液性卵巢癌脑转移，她在二线化疗后使用尼拉帕利作为维持治疗的时间超过 17 个月没有疾病进展。
一名 68 岁女性于 2014 年出现广泛腹水。她的癌抗原 125 升高至 4019 kU/L。CT 扫描显示弥漫性腹膜和网膜病变和小体积腹膜后淋巴结，活检显示低分化浆液性囊腺癌。基因检测揭示了BRCA1的致病性种系突变。
患者于 2015 年 1 月接受了 5 个周期的卡铂化疗加间隔减瘤手术，治疗反应良好。由于药物不良反应，未使用紫杉醇。
然而，在没有其他疾病复发的情况下，她于 2016 年 7 月被发现患有脑转移。患者接受了 10 次全脑姑息性放疗的 30 Gy。她对这种治疗反应良好。
2017 年 5 月，监测 CT 扫描显示在没有颅外疾病的情况下，疾病进展伴多发脑转移。由于其大小和数量，患者的脑转移瘤被认为不适合立体定向放射治疗。然后她接受了由六个周期的卡铂和吉西他滨组成的二线化疗。2017年9月CT显示部分反应良好，归因于她的化疗，临床上她在 5 月到 9 月之间保持稳定。我们接受患者的脑部病变未进行活检作为我们病例的局限性；我们认为这种侵入性手术在临床上是不合理的。
在接受卡铂-吉西他滨化疗后，她有资格接受尼拉帕利维持治疗，该治疗可通过早期药物获取计划获得。她于 2017 年 11 月开始每天服用 300 毫克尼拉帕利，并根据尼拉帕利的产品特性总结每周进行一次全血细胞计数检测。
尼拉帕利治疗23天后出现严重血小板减少症，血小板计数为19×109/L。因此，尼拉帕利被停用 3 周以允许血液学恢复。它以每天 100 毫克的减少剂量重新开始，然后向上滴定。在重新滴定至每天 200 毫克后，她又发生了两次明显的血小板减少症。9 月份完成了隔日进一步剂量调整至 200 和 100 毫克，在过去 7 个月中保持血小板计数 >100×109/L，17 个月前开始使用尼拉帕利。
这位 68 岁的妇女在其他方面对尼拉帕利（尼拉帕尼）的耐受性非常好。她目前的表现状态为0，享受着充实而正常的优质生活。她的脑转移性疾病一直保持稳定。
尼拉帕利（尼拉帕尼）现在被推荐在癌症药物基金内用作已接受 2 个疗程铂类化疗的复发性、铂类敏感卵巢癌、输卵管癌和腹膜癌患者的维持治疗，无论BRCA突变状态如何。关于用尼拉帕利治疗卵巢癌脑转移的数据很少。尼拉帕尼的推荐剂量为每天一次 300 毫克，或体重低于 58 公斤的患者的初始剂量为 200 毫克；它可以在有或没有食物的情况下服用。在第一年，每月监测全血细胞计数和血压，第一个月每周监测全血细胞计数。在处理不需要停止治疗的反应时，可以选择剂量调整和短期治疗中断，就像我们介绍的情况一样。
NOVA 是一项随机、双盲、III 期试验研究，主要终点是评估接受尼拉帕利作为铂敏感复发性卵巢癌维持治疗的患者的 PFS。与安慰剂相比，接受尼拉帕利治疗的患者的中位 PFS 在统计学上显着更长。这种差异在BRCA突变患者中最为明显，其 PFS 分别为 21 个月和 5.5 个月（HR：0.27；95% CI：0.17 至 0.41）；此外，发现患有非BRCAHRD 的患者获得了显着益处，PFS 分别为 12.9 个月和 3.8 个月。非 HRD 患者也获得了一些益处，PFS 为 9.3 个月与 3.9 个月（HR：0.45；95% CI：0.34 至 0.61）。
NOVA 研究还检查了尼拉帕利的安全性；血小板减少症（34% 的患者）、中性粒细胞减少症（20%）和贫血（25%）等血液学副作用在 3-4 级时尤为常见。服用尼拉帕利的患者中有 1.4% (n=5) 出现骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病，而安慰剂组的患者为 1.1% (n=2)。服用尼拉帕利的患者中有 14.7% 的患者因不良反应而停止治疗，而安慰剂组的这一比例为 2.2%。两组患者报告的生活质量结果相似。
尼拉帕利（尼拉帕尼）的其他常见副作用（>10% 的患者）包括心悸、恶心、呕吐、便秘、消化不良、腹泻、腹痛/腹胀、粘膜炎/口腔炎、口干、疲劳、食欲下降、尿路感染、转氨酶升高、肌痛、背痛、关节痛、头痛、头晕、味觉障碍、失眠、焦虑、鼻咽炎、呼吸困难、咳嗽、皮疹和高血压。微信扫描下方二维码了解更多：
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