帕唑帕尼Pazopanib在晚期促纤维增生性小圆细胞瘤患者中的临床活性

　　背景：结缔组织增生性小圆细胞瘤(DSRCT)是一种侵袭性、通常致命的软组织肉瘤，缺乏最佳的挽救方案。我们回顾性审查了29名接受过标准化疗失败后在MDAnderson癌症中心接受帕唑帕尼治疗的DSRCT患者的数据。　　

　　受试者、材料和方法：回顾了2012年1月至2016年12月接受治疗的患者的病历并进行回归分析。使用Kaplan-Meier方法估算中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，并通过对数秩检验评估生存期差异。一项具有里程碑意义的统计分析用于评估在帕唑帕尼开始治疗后预定的12周时间点的OS。　

　　结果：帕唑帕尼治疗的平均年龄为27.5岁（范围，6.3-50.1岁）。根据RECIST1.1标准，16名患者（55%）病情稳定，1名患者（3%）部分缓解，1名患者（3%）完全缓解，11名患者（38%）疾病进展。估计的中位PFS为5.63个月（95%置信区间[CI]：3.23-7.47）。中位OS为15.7个月（95%CI：10.3-32.4）。截至2016年12月，11名患者（38%）仍然活着，中位随访时间为16.8（3.8-30.1）个月。包括400和800毫克之间的剂量。帕唑帕尼耐受性良好，23名(79%)患者继续服用直至疾病进展或死亡，4名患者因副作用停药，2名患者在数据分析时仍在服用帕唑帕尼。　　

　　结论：在迄今为止在DSRCT中进行的最大规模的研究中，帕唑帕尼在接受过大量治疗但缺乏良好治疗选择的患者中具有良好的耐受性和临床活性。　　

　　实践意义：促纤维增生性小圆细胞瘤(DSRCT)是一种罕见的、极具侵袭性的软组织肉瘤亚型，最常见于青春期和年轻的成年男性。不存在DSRCT特异性疗法，并且由于缺乏更好的治疗方法，目前的疗法依赖于美国食品和药物管理局批准的药物，如在其他肉瘤亚型中表现出临床活性的帕唑帕尼。本文描述了迄今为止在大量预处理DSRCT患者中使用帕唑帕尼Pazopanib作为挽救治疗的最大经验。Pazopanib具有良好的耐受性和临床活性，超过了欧洲癌症研究和治疗组织提出的指示“活性”肉瘤药物的预定义指标（5.63个月无进展生存期[PSF]。详情请扫码咨询：