艾曲波帕eltrombopag治疗再生障碍性贫血目前的前景

　　再生障碍性贫血 (AA) 是一种潜在的威胁生命的造血干细胞 (HSC) 疾病，导致血细胞减少。AA 的主要治疗方法是恢复 HSC 的根治性治疗和改善血细胞减少相关并发症的支持性措施。标准的根治性治疗是对有合适供体的年轻和身体健康的患者进行 HSC 移植，对其余患者使用抗胸腺细胞球蛋白和环孢素进行免疫抑制治疗 (IST)。很大一部分患者对 IST 难治或在 IST 后复发。可以使用艾曲波帕（eltrombopag）进行治疗。

　　已经在这些患者中探索了各种策略，包括第二个疗程的抗胸腺细胞球蛋白、大剂量环磷酰胺和阿仑单抗。艾曲波帕是一种血小板生成素模拟物，最近已成为治疗难治性 AA 患者的一种令人鼓舞且有前景的药物。它已证明在恢复三系造血方面有效，并且在停药后这种积极作用仍在继续。正在进行临床试验，探索艾曲波帕作为中重度 AA 一线治疗的作用，以及艾曲波帕与 IST 联合治疗重度 AA 的作用。

　　发病呈三相，第一个高峰出现在2-5岁的患者，第二个高峰出现在20-25岁，第三个高峰出现在>60岁。它的特点是全血细胞减少，骨髓细胞减少，无异常浸润或骨髓纤维化。其诊断需要排除克隆性疾病，包括骨髓增生异常综合征 (MDS)、低细胞髓系白血病和阵发性夜间血红蛋白尿。其严重程度取决于外周血细胞减少的程度和骨髓细胞结构。

　　严重 AA (SAA) 定义为骨髓细胞含量 <25% 且符合以下三项中的两项：中性粒细胞 <0.5×109/L、血小板计数 <20×109/L、网织红细胞计数 <20×109/L。表现特征包括从常规血细胞计数中偶然发现的血细胞减少到有症状的血细胞减少，包括苍白、出血和感染。AA 与大量发病率相关，导致生活质量下降和过早死亡。长期的中性粒细胞减少症会增加对潜在致命感染的易感性，而血小板减少症可能会导致主要器官的灾难性出血。继发于频繁输血的慢性铁过载不可避免地导致多系统功能障碍，包括心肌病、内分泌病和肝铁沉积症。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。