背景：对于在所有批准的标准疗法后进展的转移性结直肠癌患者，没有可用的治疗选择，但许多患者保持良好的体能状态，可能成为进一步治疗的候选人。一项国际3期试验旨在评估这些患者中的多激酶抑制剂瑞戈非尼regorafenib。
方法：我们在16个国家的114个中心进行了这项试验。在最后一次标准治疗期间或之后3个月内有记录的转移性结直肠癌和进展的患者被随机化（以2:1的比例；通过计算机生成的随机化列表和交互式语音响应系统；预先分配的区组设计（区组大小6）；分层通过先前使用VEGF靶向药物治疗、从诊断转移性疾病起的时间和地理区域）接受最佳支持治疗加口服瑞戈非尼160毫克或安慰剂，每天一次，每4周周期的前3周。主要终点是总生存期。研究发起人、参与者和研究人员对治疗分配不知情。疗效分析是按意向治疗进行的。该试验已在ClinicalTrials.gov注册，编号NCT01103323。
发现：2010年4月30日至2011年3月22日期间，筛选了1052名患者，760名患者随机接受瑞戈非尼（n=505）或安慰剂（n=255），753名患者开始治疗（瑞戈非尼n=500；安慰剂n=253；用于安全性分析的人群）。
在预先计划的中期分析中达到了总生存期的主要终点；数据截止日期为2011年7月21日。瑞戈非尼组的中位总生存期为6·4个月，而安慰剂组为5·0个月（风险比0·77；95%CI0·64-0·94；一-侧面p=0·0052)。465名(93%)接受瑞戈非尼治疗的患者和154名接受安慰剂治疗的患者(61%)发生了与治疗相关的不良事件。与瑞戈非尼相关的最常见的3级或更高级别不良事件是手足皮肤反应（83名患者，17%）、疲劳（48、10%）、腹泻（36、7%）、
解读：瑞戈非尼是第一个在所有标准治疗后进展的转移性结直肠癌中具有生存获益的小分子多激酶抑制剂。本研究为疾病进展后靶向治疗的持续作用提供了证据，瑞戈非尼为这种难治性人群提供了潜在的新疗法。详情请扫码咨询：
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