背景：接受来那度胺维持治疗的多发性骨髓瘤患者的无进展生存期得到改善，主要是在自体干细胞移植后。在这种情况下，来那度胺维持治疗对总生存期的有益影响在各个研究之间并不一致。关于维持来那度胺对更具侵袭性的疾病状态的影响的可用数据很少，例如患有细胞遗传学高风险疾病的患者或不适合移植的患者。我们旨在评估新诊断多发性骨髓瘤患者的来那度胺维持治疗与观察，包括细胞遗传学风险和移植状态亚组分析。
方法：骨髓瘤XI试验是一项开放标签、随机、3期、适应性设计试验，在英格兰、威尔士和苏格兰的110家国家卫生服务医院进行了三个随机化阶段。研究中存在三种潜在的随机化：诱导治疗（按移植资格状态分配）；强化治疗（根据对诱导治疗的反应进行分配）；和维持治疗。在这里，我们报告了维持治疗的随机化结果。符合条件的维持随机化患者年龄在18岁或以上，患有有症状或非分泌性多发性骨髓瘤，已按照方案完成分配的诱导治疗，并且对方案治疗（包括来那度胺）的反应至少达到最低限度。患者被随机分配（从2011年1月13日起1:1，至2013年6月27日，以及从2013年6月28日至2017年8月11日的2:1）到来那度胺维持（在28天周期的第1-21天口服10mg）或观察，并通过分配的诱导和分层强化治疗和中心。
共同主要终点是无进展生存期和总生存期，通过意向治疗进行分析。安全性分析是根据协议进行的。本研究已在ISRCTN注册中心注册，编号为ISRCTN49407852，在临床试验注册中心注册，编号为2009-010956-93，并已完成招募。按意向治疗分析。安全性分析是根据协议进行的。本研究已在ISRCTN注册中心注册，编号为ISRCTN49407852，在临床试验注册中心注册，编号为2009-010956-93，并已完成招募。按意向治疗分析。安全性分析是根据协议进行的。
发现：2011年1月13日至2017年8月11日期间，1917名患者被纳入试验的维持治疗随机分组。1137名患者被分配到来那度胺维持治疗，834名患者被分配到观察组。中位随访31个月(IQR18-50)后，来那度胺组的中位无进展生存期为39个月(95%CI36-42)，观察组的中位无进展生存期为20个月(18-22)（风险比[HR]0·46[95%CI0·41-0·53]；p<0·0001)，来那度胺组的3年总生存率为78·6%(95%Cl75·6-81·6)和75·8%(72·4-79·2)在观察组(HR0·87[95%CI0·73-1·05];p=0·15)。与所有预设亚组的观察结果相比，来那度胺的无进展生存期得到改善。
在按移植状态进行的预先指定的亚组分析中，来那度胺组符合移植条件的患者的3年总生存率为87·5%(95%Cl84·3-90·7)，观察组为80·2%(76·0-84·4)。HR0·69[95%CI0·52-0·93]；p=0·014)，在不适合移植的患者中，来那度胺组为66·8%(61·6-72·1)和69·8%(64·4-75·2)在观察组(1·02[0·80-1·29];p=0·88)。根据细胞遗传学风险组，在标准风险患者中，来那度胺组的3年总生存率为86·4%(95%CI80·0-90·9)，而来那度胺组为81·3%(74·2-86·9)7)在观察组和高危患者中，来那度胺组为74.9%(65·8-81·9)，而观察组为63·7%(52·8-72·7);在超高危患者中为62·9%(46·0-75·8)与43·5%(22·2-63·1)。由于这些亚组分析结果没有把握，因此应谨慎解释。服用来那度胺的患者最常见的3级或4级不良事件是血液学，包括中性粒细胞减少症（362[33%]名患者）、血小板减少症（72[7%]名患者）和贫血（42[4%]名患者）。
接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。服用来那度胺的患者最常见的3级或4级不良事件是血液学，包括中性粒细胞减少症（362[33%]名患者）、血小板减少症（72[7%]名患者）和贫血（42[4%]名患者）。接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。服用来那度胺的患者最常见的3级或4级不良事件是血液学，包括中性粒细胞减少症（362[33%]名患者）、血小板减少症（72[7%]名患者）和贫血（42[4%]名患者）。
接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。
解释：与观察相比，来那度胺维持治疗显着改善了新诊断多发性骨髓瘤患者的无进展生存期，但在整个试验人群的意向治疗分析中并未改善总生存期。该药物的可控安全性以及所有细胞遗传学风险组患者亚组分析的令人鼓舞的结果支持在这种情况下进一步研究来那度胺Lenalidomide维持治疗。详情请扫码咨询：
背景：接受来那度胺维持治疗的多发性骨髓瘤患者的无进展生存期得到改善，主要是在自体干细胞移植后。在这种情况下，来那度胺维持治疗对总生存期的有益影响在各个研究之间并不一致。关于维持来那度胺对更具侵袭性的疾病状态的影响的可用数据很少，例如患有细胞遗传学高风险疾病的患者或不适合移植的患者。我们旨在评估新诊断多发性骨髓瘤患者的来那度胺维持治疗与观察，包括细胞遗传学风险和移植状态亚组分析。
方法：骨髓瘤XI试验是一项开放标签、随机、3期、适应性设计试验，在英格兰、威尔士和苏格兰的110家国家卫生服务医院进行了三个随机化阶段。研究中存在三种潜在的随机化：诱导治疗（按移植资格状态分配）；强化治疗（根据对诱导治疗的反应进行分配）；和维持治疗。在这里，我们报告了维持治疗的随机化结果。符合条件的维持随机化患者年龄在18岁或以上，患有有症状或非分泌性多发性骨髓瘤，已按照方案完成分配的诱导治疗，并且对方案治疗（包括来那度胺）的反应至少达到最低限度。患者被随机分配（从2011年1月13日起1:1，至2013年6月27日，以及从2013年6月28日至2017年8月11日的2:1）到来那度胺维持（在28天周期的第1-21天口服10mg）或观察，并通过分配的诱导和分层强化治疗和中心。
共同主要终点是无进展生存期和总生存期，通过意向治疗进行分析。安全性分析是根据协议进行的。本研究已在ISRCTN注册中心注册，编号为ISRCTN49407852，在临床试验注册中心注册，编号为2009-010956-93，并已完成招募。按意向治疗分析。安全性分析是根据协议进行的。本研究已在ISRCTN注册中心注册，编号为ISRCTN49407852，在临床试验注册中心注册，编号为2009-010956-93，并已完成招募。按意向治疗分析。安全性分析是根据协议进行的。
发现：2011年1月13日至2017年8月11日期间，1917名患者被纳入试验的维持治疗随机分组。1137名患者被分配到来那度胺维持治疗，834名患者被分配到观察组。中位随访31个月(IQR18-50)后，来那度胺组的中位无进展生存期为39个月(95%CI36-42)，观察组的中位无进展生存期为20个月(18-22)（风险比[HR]0·46[95%CI0·41-0·53]；p<0·0001)，来那度胺组的3年总生存率为78·6%(95%Cl75·6-81·6)和75·8%(72·4-79·2)在观察组(HR0·87[95%CI0·73-1·05];p=0·15)。与所有预设亚组的观察结果相比，来那度胺的无进展生存期得到改善。
在按移植状态进行的预先指定的亚组分析中，来那度胺组符合移植条件的患者的3年总生存率为87·5%(95%Cl84·3-90·7)，观察组为80·2%(76·0-84·4)。HR0·69[95%CI0·52-0·93]；p=0·014)，在不适合移植的患者中，来那度胺组为66·8%(61·6-72·1)和69·8%(64·4-75·2)在观察组(1·02[0·80-1·29];p=0·88)。根据细胞遗传学风险组，在标准风险患者中，来那度胺组的3年总生存率为86·4%(95%CI80·0-90·9)，而来那度胺组为81·3%(74·2-86·9)7)在观察组和高危患者中，来那度胺组为74.9%(65·8-81·9)，而观察组为63·7%(52·8-72·7);在超高危患者中为62·9%(46·0-75·8)与43·5%(22·2-63·1)。由于这些亚组分析结果没有把握，因此应谨慎解释。服用来那度胺的患者最常见的3级或4级不良事件是血液学，包括中性粒细胞减少症（362[33%]名患者）、血小板减少症（72[7%]名患者）和贫血（42[4%]名患者）。
接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。服用来那度胺的患者最常见的3级或4级不良事件是血液学，包括中性粒细胞减少症（362[33%]名患者）、血小板减少症（72[7%]名患者）和贫血（42[4%]名患者）。接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。服用来那度胺的患者最常见的3级或4级不良事件是血液学，包括中性粒细胞减少症（362[33%]名患者）、血小板减少症（72[7%]名患者）和贫血（42[4%]名患者）。
接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。接受来那度胺治疗的1097名患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而接受观察的874名患者中有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺组和观察组最常见的严重不良事件是感染。维持治疗期间发生460例死亡，来那度胺组234例（21%），观察组226例（27%），来那度胺组无死亡被认为与治疗相关。
解释：与观察相比，来那度胺维持治疗显着改善了新诊断多发性骨髓瘤患者的无进展生存期，但在整个试验人群的意向治疗分析中并未改善总生存期。该药物的可控安全性以及所有细胞遗传学风险组患者亚组分析的令人鼓舞的结果支持在这种情况下进一步研究来那度胺Lenalidomide维持治疗。详情请扫码咨询：
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