艾曲波帕eltrombopag与阿扎胞苷联合使用的效果

　　在第 1 至第 4 周期期间，艾曲波帕（eltrombopag）与阿扎胞苷的同时添加未达到其改善血小板输注独立性的主要终点。计划的中期分析表明，主要疗效终点超过了预定的无效阈值（16% 艾曲波帕 vs 40% 安慰剂：OR，0.25；95% CI，0.11-0.61；单侧P= 1.000）。IDMC 指出，尽管表明伤害的总体死亡人数没有差异，但疾病进展和进展到 AML 分析的结果表明安慰剂/阿扎胞苷具有优势的趋势。此外，艾曲波帕/阿扎胞苷组的严重 AE 和导致停药的 AE 发生率高于安慰剂/阿扎胞苷组。基于这些发现，该研究根据 IDMC 的建议提前终止。最终结果与中期分析结果一致。

　　本研究的有效性和安全性结果与近期艾曲波帕单药治疗 MDS 患者的临床研究结果形成对比，后者显示艾曲波帕在低危和高危 MDS 患者中的安全性可以接受，并且血小板减少症有阳性结果。没有任何指标可以预测此 3 期试验的结果。

　　艾曲波帕的临床前和单药临床研究表明，作为单药，艾曲波帕可抑制恶性髓细胞原始细胞增殖;因此，这次试验的结果出乎意料。我们的研究结果的一个假设是艾曲波帕在同时给予时可能抑制阿扎胞苷的作用。这个问题仍然没有答案，是进一步、持续研究的主题。我们探讨了已知分子预后因素在 MDS 中的作用，但无法在本试验中检测到治疗组之间的不平衡，这可以完全解释观察到的临床结果。

　　原始细胞计数的增加可能反映了对特定 MDS/AML 克隆的瞬时刺激效应，涉及 BM 祖细胞扩增和从骨髓生态位的动员，而不是真正的白血病转化/进展。来自低风险/Int-1 MDS 患者的 2 期研究数据显示，罗米司亭与安慰剂治疗患者的 AML 进展率更高，这导致研究提前终止。然而，中位时间为 27.5 个月的长期随访分析（包括对形态学数据的集中审查）表明，romiplostim 和安慰剂之间的生存率和 AML 进展率相似。不幸的是，艾曲波帕暴露时间短且随访程序终止，使得对明显进展的因果关系的评估难以确定。

　　总之，在这项针对中高危 MDS 和血小板减少症患者的 3 期研究中，艾曲波帕联合阿扎胞苷的疗效不如安慰剂/阿扎胞苷。该研究的结果并未表明艾曲波帕与阿扎胞苷联合治疗中危和高危 MDS 患者的作用。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。