艾曲波帕eltrombopag用于中危或高危 MDS 伴血小板减少症的一线治疗

　　骨髓增生异常综合征 (MDS) 的阿扎胞苷治疗通常会在第一个治疗周期中加剧血小板减少症。艾曲波帕（eltrombopag）治疗骨髓增生异常综合征接受阿扎胞苷的研究 (SUPPORT)，一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，研究了艾曲波帕与阿扎胞苷同时给予的血小板支持作用。国际预后评分系统中级 1、中级 2 或基线血小板 <75 × 109/L的高危 MDS 患者以1:1 的比例随机分配至艾曲波帕（开始，200 mg/d [东亚人，100 ]，最大，300 mg/d [东亚人，150 mg/d]）或安慰剂，加阿扎胞苷（75 mg/m2每 28 天皮下注射一次，持续 7 天）。主要终点是在阿扎胞苷治疗的第 1 至第 4 周期内未输注血小板的患者比例。

　　根据计划的中期分析，一个独立的数据监测委员会建议提前停止研究，因为疗效结果超过了预定的无效阈值和出于安全原因。在终止时，28/179 (16%) 艾曲波帕和 55/177 (31%) 安慰剂患者达到了主要终点。根据研究者评估，艾曲波帕和安慰剂患者的总体缓解率（国际工作组标准；完全缓解、骨髓缓解或部分缓解）分别发生在 20% 和 35%。两组之间的任何细胞谱系的血液学改善没有差异。总生存期或无进展生存期没有改善。艾曲波帕与安慰剂组中发生率≥10% 的不良事件是发热性中性粒细胞减少症和腹泻。与单独使用阿扎胞苷相比，艾曲波帕加阿扎胞苷使血小板恢复恶化，反应率较低，并且有增加向急性髓系白血病进展的趋势。

　　艾曲波帕是一种口服、非肽类血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，可刺激血小板生成，被批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症、丙型肝炎病毒相关血小板减少症和难治性重度再生障碍性贫血患者。Eltrombopag 与 TPO-RA 的跨膜结构域结合，诱导巨核细胞谱系中骨髓 (BM) 祖细胞的增殖和分化。

　　在免疫性血小板减少症和严重再生障碍性贫血患者的试验中，已经观察到艾曲波帕治疗后血小板计数有所改善。最近使用 ≤ 300 毫克/天的单药艾曲波帕的临床试验也表明，血小板计数有所改善，并降低了低风险 MDS、高风险 MDS 和 AML 中血小板减少事件的发生率。1 期和 2 期试验的结果表明艾曲波帕与阿扎胞苷的组合是可行的且耐受性良好。

　　此外，一项针对低风险 MDS 患者的 1/2 期研究表明，另一种 TPO-RA、romiplostim 与阿扎胞苷的组合耐受性良好，尽管某些患者的原始细胞计数会暂时增加。在这里，我们报告了艾曲波帕在接受阿扎胞苷治疗的骨髓增生异常综合征中的研究 (SUPPORT)，这是一项 3 期试验，旨在研究艾曲波帕作为血小板支持治疗的有效性和安全性，用于接受阿扎胞苷治疗的中高危 MDS 和血小板减少症患者.现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。