我们的目的是研究他达拉非（Tadalafil）从西地那非转变或接受他达拉非作为初始治疗后对肺动脉高压患儿的安全性，耐受性和疗效。回顾性分析了33例小儿肺动脉高压患者。33例患者中有29例从西地那非转为他达拉非。从西地那非改变的主要原因是每天一次给药。西地那非和他达拉非的平均剂量分别为3.4 +/- 1.1 mg / kg /天和1.0 +/- 0.4 mg / kg /天。在29例接受重复导管插入术的患者中，有14例从西地那非转为他达拉非后，平均肺动脉压（mmHg）有统计学上的显着改善（53.2 +/- 18.3 vs 47.4 +/- 13.7，p <0.05）和肺血管阻力指数（单位xm2）（12.2 +/- 7.0对10.6 +/- 7.2，p <0.05）。在使用他达拉非作为初始疗法治疗的4例患者中，注意到了临床改善。从西地那非过渡到他达拉非的患者的副作用相似，包括头痛，恶心，肌痛，鼻充血，潮红和过敏反应。两名患者因偏头痛或过敏反应而停用他达拉非。一名接受西地那非治疗的患者在过渡到他达拉非后没有出现晕厥。他达拉非可以安全地用于患有肺动脉高压的儿科患者，并可以预防疾病进展。
我们发现，口服他达拉非作为每日一次的给药药物在儿科患者中具有良好的耐受性。从西地那非（平均剂量； 3.4 +/- 1.1 mg / kg /天）改为他达拉非（1.0 +/- 0.4 mg / kg /天）的大多数患者成功地继续他达拉非治疗，而无需切换回西地那非。由于偏头痛和过敏反应等副作用，只有2例患者停用了他达拉非。因此，他达拉非治疗的儿童终止治疗率为6％。尽管进行了联合治疗，但在29例经反复导管插入术的患者中，他达拉非与西地那非相比在统计学上改善了血液动力学数据，包括平均肺动脉压，肺血管阻力指数和肺系统血管阻力比，与西地那非相比。重要的，西地那非在转用他达拉非后，在超声心动图数据，脑钠肽水平，6分钟步行距离和世界卫生组织功能分类方面保持了临床益处。短期随访中无死亡病例。
本研究有助于指导他达拉非在小儿PAH患者中的治疗，因为我们的研究表明他达拉非在小儿PAH患者中的安全使用。此外，他达拉非的随访期间疾病进展很少。最近，他达拉非在美国已被批准用于治疗I型肺动脉高压的成人。在一项先前的大型研究中，即使在接受波生坦作为背景治疗的成年PAH患者中，每日一次口服他达拉非40mg对提高运动能力也是有效的。他达拉非在一项对艾森曼格综合征患者的前瞻性队列研究中显示出有益的作用。尽管最近有一些有关他达拉非治疗的报道，但他达拉非尚未在儿科患者中得到批准。本报告是第一个描述专门针对PAH的儿科患者的临床益处和安全性的报告。目前尚无小儿PAH患者西地那非或他达拉非的剂量确定。我们从成人研究中推断出该研究的儿科剂量。尽管他达拉非的剂量是经验性的，但它们似乎是安全有效的。我们的研究提供了有关口服他达拉非治疗作为儿科PAH的另一种靶向治疗方法的有用性的重要信息。
从西地那非过渡到他达拉非后血液动力学改善的原因尚不清楚，但这可能是由于药代动力学差异引起的。与西地那非不同，他达拉非的半衰期更长使血清水平更加一致[13]，这在PAH患者的血液动力学方面可能具有优势。此外，西地那非治疗可能会因每日多次给药而导致依从性下降。我们的研究结果提供了初步的数据，即儿科患者可以每天服用一次西地那非，将其转为他达拉非，并且具有可耐受的安全性。
本研究的局限性是样本量小和观察时间相对较短。由于患者少，我们无法评估他达拉非在小儿人群中作为初始治疗的疗效。因此，他达拉非在儿童中的临床发现仍有待在更大的研究中得到证实。进一步的限制也可能是研究人群的相对异质性。但是，大多数儿科PAH研究由患有特发性PAH和与先天性心脏病相关的PAH的儿童组成。因此，需要进行一项涉及PAH患者的大型研究，以确定我们在儿童PAH中观察到的结果是否可用于更大的儿科人群。最后，我们没有进行药代动力学分析，应在以后的研究中进行。
结论：
每日一次给药的便利性促使小儿患者从西地那非转为他达拉非（Tadalafil）。他达拉非可以安全地用于小儿PAH患者，并可以预防疾病进展。微信扫描下方二维码了解更多：
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