单剂Lenvatinib在前线HCC中显示出实际疗效；根据2021年胃肠道癌专题讨论会上进行的一项回顾性，真实世界分析的数据，在美国Lenvatinib单一疗法被发现对不可切除的肝细胞癌（HCC）患者有效。真实数据对于评估这种功效是否转化为临床实践的有效性至关重要。现实世界数据研究的主要目标是评估在美国临床实践中接受治疗的患者中lenvatinib的临床特征和有效性。
对儿童确诊为HCC的患者进行9个月的中位随访后，未达到口服多激酶抑制剂lenvatinib的中位无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）。PughA级（n=104）和B级（n=91）或整个队列（n=233）。
在整个队列中，标志性PFS在6个月时为85％，在12个月时为65％。对于患有Child-PughA病的患者，在6个月和12个月时，标志性PFS分别为83％和51％。患有Child-PughB病的PFS分别为90％和76％。在第6和12个月时，总体队列中的标志性OS分别为92％和73％。Child-PughA在6个月和12个月时的OS分别为96％和73％，Child-PughB分别为90％和78％。
提供者报告的最佳反应是总队列中21％的患者完全反应（CR），44％的部分反应（PR）和26％的稳定疾病（SD）。该队列中有8％的患者经历了疾病进展，并且有1％的患者有未知的反应。根据RECIST1.1（n=125），最佳响应是CR占16％，PR占54％，SD占26％。5％有疾病进展。对于11名接受mRECIST评估的患者，最佳反应为CR占73％，PR占0％，SD占18％。9％的人经历了疾病进展。
在开始时，lenvatinib的中位剂量为12mg，这是注册试验中使用的导致乐伐替尼批准的剂量。根据3期REFLECT试验（NCT01761266），乐伐替尼2018年8月被批准用于uHCC患者的单一疗法。2在实际数据分析中，有9％的患者需要减少剂量。中位随访时间为9.1个月后，研究药物的中位治疗时间为6.7个月。随访结束后仍在接受lenvatinib治疗的患者占61％。
接受lenvatinib治疗后，接受二线治疗的中位时间为7.8个月。有32例患者开始二线治疗，最常见的是50％的免疫疗法，索拉非尼（Nexavar）的31％和瑞格非尼（Stivarga）的9％。
在第一线接受lenvatinib治疗的233位患者中，大多数患者在开始时为巴塞罗那临床肝癌B期或C期（分别为28.8％和43.8％）。有18.5％的患者表现出门静脉侵犯，其中7％的患者主要累及门静脉。此外，据报道有44.6％的儿童在开始时为Child-PughA级，39.1％为Child-Pugh的B级。据报告，丙型肝炎在36.1％的患者中报告，而15.5％的患者是B型肝炎。该病占总队列的28.3％，非酒精性脂肪性肝炎占13.7％。
在开始使用lenvatinib（乐伐替尼）之前，有20.2％的患者接受了手术，其中最常见的是经动脉化学栓塞治疗的发生率为10.7％，而射频消融的发生率为8％。在这项回顾性分析中，研究人员包括在2018年8月16日至2019年9月30日的第一线开始使用lenvatinib单药治疗的患者。患者必须年满18岁或以上且确诊uHCC，ECOG表现状态为0或1。
如果患者在诊断为HCC之前有其他恶性肿瘤的迹象，并且在开始使用lenvatinib时已有3年以上没有疾病，则这些数据将不包括在内。任何时候进行肝移植的人也被排除在外。为了进行此分析，研究人员招募了75位医生；来自癌症中心的占41.3％，来自私立医院的占37.3％，来自学术教学医院的占17.3％。他们使用了从参与处方医生的单个患者的电子健康记录中提取的数据。详情请扫码咨询：
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