共有30名患者参加了研究并接受了艾曲波帕（瑞弗兰）。当资格标准仅包括血小板减少症时，输入前五名受试者（UPN-1至UPN-5）。未按照机构审查委员会的要求将其包括在功效分析集中，但包括在次要终点和敏感性分析中。在我们的队列中，90％的患者被分类为IPSS中度1风险和IPSS-R非常低至中度风险。22名患者（73％）患有难治性血细胞减少症伴多谱系发育异常或难治性血细胞减少症伴单谱系发育异常。入组时，有11例患者发生了双血细胞减少症，其中10例患有贫血（血红蛋白<9.0 g / dL）或依赖红细胞输血，还有9例患有血小板减少症（血小板<30x109/ L）或依赖血小板输血。
贫血患者的中位数血红蛋白为8.2 g / dL（范围7.1-11）；血小板减少症，血小板11x109/ L（范围4-28）和中性粒细胞减少症0.38x109/ L。12位患者（40％）已接受了除支持治疗以外的至少一项先前治疗，并被视为患有复发/难治性疾病。先前的治疗方法包括来那度胺，阿扎胞苷，促红细胞生成剂和免疫抑制治疗。四名患者在主要终点评估之前中断了研究：UPN-13选择了支持治疗，UPN-23因急性呼吸窘迫综合征和分枝杆菌感染而死亡，UPN-19和UPN-20的血细胞减少症随着疾病进展而恶化。
30名患者中有25名（83％）的艾曲波帕升高至最大剂量（除3名来自东亚或南亚血统的患者外，所有患者均150 mg）。在剩下的五名患者中，有两名患者以75毫克/天的剂量存在血小板减少症（需减至37.5毫克/天），一名患者的肝酶3级升高（丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶> 5倍于参考值）。
75毫克/天，在50毫克/天的较低剂量下有所改善，并且有两个在较低剂量（75毫克/天和125毫克/天）下实现了血小板反应，因此每个方案都停止了剂量递增。在最大剂量为150 mg时，两名患者的肝转氨酶水平发生3级可逆增加，需要中断剂量。转氨酶正常化后，两位患者（UPN-4，UPN-18）均以较低的剂量水平（125 mg /天）重新开始使用艾曲波帕。
数据截断时，尚无归因于厄洛托帕格的严重不良事件。在主要终点对治疗无反应的一名患者（UPN-24）的网状蛋白纤维化增加（从1+到3+）。5名患者（17％）在中位1个月（范围0.34-4.5个月）发生2级或更高级别的出血不良事件，这些事件与艾曲波帕不相关，而与疾病相关的血小板减少症相关。研究中未发现与艾罗波帕格相关的死亡，血栓形成事件或发展为AML。1例患者死于与厄洛博帕格无关的急性呼吸窘迫综合征。所以艾曲波帕的效果还是显而易见的，现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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