艾曲波帕/艾曲泊帕的治疗计划和研究数据

　　18岁或以上的LR-MDS受试者参加了2011年3月至2017年7月之间的口服艾曲波帕（艾曲泊帕）的II期剂量调整研究。该方案已获得美国国家心脏，肺和血液研究所的机构审查委员会的批准，并由独立的数据安全和监控委员会进行监控。

　　该协议的初始版本仅包括患者的血小板计数≤30x109/ L或血小板输血依赖性。在前五名患者入院后，纳入标准扩大到招募有任何血细胞减少症的患者。修订后的纳入标准为：血红蛋白≤9.0g/dL或依赖红细胞输血（入组前8周至少有4个单位的红细胞）；血小板计数≤30x109/ L或血小板输注依赖性;或中性粒细胞绝对计数（ANC）≤0.5x109/ L。排除了具有过量母细胞，AML，治疗相关的MDS或慢性粒单核细胞白血病的难治性贫血患者。

　　患者接受艾曲波帕治疗16-20周。艾曲波帕的起始剂量为每天50 mg，最大剂量增加至150 mg，除非符合毒性相关的终止规则，发生剂量降低实验室值或达到血液学应答。主要安全终点是使用美国国家癌症研究所的4.0版不良事件通用术语标准进行评估的。

　　主要疗效终点是在16周血液学反应，定义为：一个血小板计数增加的≥20x109/ L的基线或与输血独立为≥8周稳定血小板计数的上方; 在过去8周中，血红蛋白增加≥1.5g / dL或红细胞输注需求减少了至少50％；对于预处理ANC

　　有反应的患者可以在延伸臂上接受艾曲波帕，直到他们达到有力反应的标准（血小板计数>50x109/L，血红蛋白> 10 g / dL和ANC> 1.0x109/ L），此时停用艾曲波帕。血液计数低于血小板<30x109/ L，血红蛋白<9 g / dL或ANC <0.5x109/ L的患者重新开始艾曲波帕。

　　次要终点是发展为高危MDS，通过磁性多重测定法在主要终点测量的血清血小板生成素水平的变化，由于取得了有力的反应而停药铁通帕帕格或2级或更高出血事件。使用国际工作组（IWG）的标准来确定细胞遗传学应答和疾病进展。我们使用靶向的下一代测序小组在基线，主要终点以及疾病进展时筛选了与骨髓恶性肿瘤相关的63个候选基因中的体细胞变异体，对所有患者进行了筛查。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。