艾曲波帕/艾曲泊帕单一疗法可改善骨髓增生异常综合症患者

　　骨髓增生异常综合症（MDS）是一组克隆性骨髓病，其特征是低血细胞计数和发展为急性髓性白血病的倾向。具有持续性血细胞减少的低风险（LR）MDS的管理仍然欠佳。艾曲波帕（艾曲泊帕）是一种血小板生成素受体激动剂，可以改善LR-MDS中的血小板计数和再生障碍性贫血中的三系造血功能。我们进行了II期剂量调整研究，以研究艾曲波帕在LR-MDS中的安全性和有效性。

　　在16周的时间内，艾曲波帕剂量从50 mg /天提高到最大150mg /天。主要功效终点是16-20周时的血液学反应。25名患者中有11名（44％）有反应；五和六名患者分别有单系或双系血液学反应。应答的预测因素是在研究开始时出现阵发性夜间血红蛋白尿克隆，骨髓细胞减少，血小板减少和血浆血小板生成素水平升高。安全性与先前在再生障碍性贫血中艾罗波帕格研究中发现的安全性一致；没有患者因不良事件而停药。

　　三名患者出现了可逆的3级肝毒性，一名患者的网状蛋白纤维化增加。十名患者在达到强有力的反应后（中位时间为16个月）停药。他们中有四个由于血细胞计数下降而重新启动了艾罗莫帕格治疗，并且均获得了第二次强烈的反应。六名患者的疾病进展与突变克隆的扩增无关，研究中也没有患者进展为急性髓细胞性白血病。艾曲波帕具有良好的耐受性，在一些低或中度1风险MDS患者中可有效恢复造血功能。

　　艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂，最初被用于治疗特发性血小板减少性紫癜的血小板减少症但也被证明可以改善难治性严重AA患者的血液学反应，并与标准的免疫抑制联合使用可提高总体反应和完全反应未接受过治疗的严重AA。在MDS中，仅在两项研究中测试了使用血小板生成素激动剂的单药疗法，其中近50％的患者血小板计数增加。

　　双盲研究罗米司亭与由于AML进展的风险明显增加，因此LR-MDS的安慰剂已被早期停用，长期随访并未得到证实。当艾曲波帕加入到阿扎胞苷，以改善在中间/高危MDS治疗相关的血小板减少症，它导致更坏血小板回收和增加的发展成AML。在这项研究中，我们在非随机化的II期临床研究人员的临床试验中研究了艾曲波帕单一疗法在LR-MDS和任何血细胞减少症中的安全性和有效性。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。