艾曲波帕（Eltrombopag）是一种新的血小板生成素受体激动剂，在与丙型肝炎感染相关的血小板减少症的危急病例中成功使用，然后才被批准用于此类病例。
案例介绍
用聚乙二醇化干扰素α-2a和利巴韦林治疗一名56岁的丙型肝炎病毒感染科威特妇女，治疗前的实验室测试结果在正常范围内。经过4周的治疗，她出现了中性粒细胞减少症和严重的血小板减少症。她的丙型肝炎病毒治疗已停止多年，直到艾曲波帕被用作带有严重血小板减少症发作的非标签药物。成功使用丙型肝炎病毒三联疗法后，她的血小板计数恢复到正常水平。
结论
根据正在进行的多中心试验的证据，仅当标签上的药物是可获得的最佳药物时，才应使用。对于危急情况下的某些患者而言，这可能会挽救生命。但是，后来临床使用艾曲波帕证实了它是用于治疗与丙型肝炎病毒感染相关的免疫性血小板减少性紫癜或血小板减少症的安全有效的药物。
慢性HCV可能伴随着由不同机制引起的血小板减少症水平不同：中枢和外周自身免疫机制或药物诱发的血小板减少症。在85％的病例中发现了自身免疫机制。HCV感染可以直接抑制巨核细胞的产生。干扰素治疗还具有直接的骨髓抑制作用，可能导致血小板减少。如果血小板计数高于90×109/ L，则认为患者符合HCV感染治疗的条件。
2012年12月，艾曲波帕被美国FDA批准用于治疗HCV感染相关的血小板减少症。它是首个被批准用于其他治疗（例如皮质类固醇，Igs）难以治疗的患者的ITP治疗药物。艾曲波帕也是同类药物中第一种可口服的生物利用药物，是一种血小板生成素受体激动剂，可诱导人骨髓祖细胞向巨核细胞增殖和分化，并在循环中增加血小板生成。靶向血小板生成素受体激动剂的开发对与血小板减少相关疾病的患者的治疗具有重要意义。
在医学试验中发现艾曲波帕可在可能发生血小板减少的其他情况下提供临床益处，例如化疗后和骨髓增生异常综合症。我们的患者在接受艾曲波帕治疗期间未转诊或对血液学，凝血或临床化学参数产生任何与治疗相关的不良反应。据报道，艾曲波帕的不良反应是轻微的，仅在少数患者中见到。这些影响包括头痛，鼻咽炎，上呼吸道感染，疲劳，关节痛，腹泻，恶心，背痛和尿路感染。
基于从对照研究试验中获得的证据的标签外药物使用（OLDU）是一种有用的医学工具。该病例是使用OLDU挽救生命的示例，该药物在大约2年后因慢性HCV感染而被批准用于血小板减少症。目前，当应考虑血小板减少症的严重程度并同时维持最佳干扰素治疗时，艾曲波帕用于患有慢性HCV感染的成年HCV患者中以治疗血小板减少症。应调整接受艾曲波帕治疗的血小板计数，以使血小板计数维持在100×109/ L左右，以避免肝病患者发生门静脉血栓形成的风险。
结论：OLDU可能会危及某些患者的生命。它的使用必须基于正在进行的多中心试验的证据。OLDU必须是最好的可用药物。但是，并非所有标签外药物都获得批准，但是新的血小板生成素受体激动剂艾曲波帕成为了与HCV相关的血小板减少症的有效药物。微信扫描下方二维码了解更多：
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