作品简介:
特发性(免疫性)血小板减少性紫癜(ITP)是一种以血小板计数低和出血为特征的自身免疫性疾病。目前的治疗方案都伴随着不希望的副作用,虽然患者最初对治疗有反应,但许多患者的血小板计数并不持续。需要安全且耐受性良好的治疗来提供持续的血小板反应。
目的:
这篇综述总结了艾曲波帕治疗成人ITP的潜在应用的新证据。
疾病和治疗:
艾曲波帕是一种口服的非肽类、小分子促血小板生成素受体激动剂。它模仿血小板生成素的活性,血小板生成素是一种促进血小板生长和产生的细胞因子,主要从骨髓祖细胞中诱导巨核细胞的增殖和分化。
简介:
艾曲波帕仍处于开发的早期阶段,但第一阶段和第二阶段的初步结果是有希望的。艾曲波帕的潜在优势可能包括持续的血小板反应和良好的耐受性。它每天一次的口服给药方案也将是许多现有疗法的优势。一线糖皮质激素治疗失败且希望避免脾切除术的患者,以及慢性难治性ITP患者,可以从艾曲波帕治疗中获益。
在其发展的这一阶段,没有证据来评估eltrombopag对ITP管理中资源利用的影响,尽管它在一些领域可能具有优势。
糖皮质激素是便宜的。因此,尽管存在耐受性问题,它们很可能会继续作为ITP短期治疗的初始治疗选择。可用于一线或二线治疗的替代疗法,如IVIg和抗d免疫球蛋白,生产成本相对较高,且IVIg不方便使用。由于艾曲波帕具有比糖皮质激素更好的耐受性,比IVIg和抗d免疫球蛋白更低的生产成本和更容易的给药途径,因此它可能具有资源利用方面的潜在优势。
现有的治疗方法与艾曲波帕有不同的作用模式。糖皮质激素、IVIg和抗d免疫球蛋白可防止血小板破坏,而艾曲波帕可增加血小板生成。因此,艾曲波帕可能单独使用或与这些药物联合使用,以提高缓解率和避免需要脾切除术。预期避免住院的要求和潜在的并发症和死亡风险与脾切除术将有利于患者和医疗保健系统。
关于脾切除术的经济负担和由此产生的并发症对医疗资源的影响的数据非常有限。研究人员建立了一个经济模型,其中理论的100名患者为一组,预测使用抗d免疫球蛋白治疗ITP患者1年与立即脾切除术的成本。脾切除术的费用估计为16000美元,而每次注射抗d药物的费用为1213美元。这项预测成本分析表明,至少有47名患者需要避免使用抗d免疫球蛋白进行脾切除术以节省成本。因此,避免用艾曲波帕进行脾切除术也可以预期在治疗费用上有有利的影响。
对于脾切除术失败的慢性难治性ITP患者,艾曲波帕(eltrombopag)也可能有疗效。与目前推荐的与毒性相关的治疗方法相比,艾曲波帕有望成为更安全的替代品。详情请扫码咨询:
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