在SAA中使用艾曲波帕的最初目标是刺激残留的干细胞增殖并改善造血功能和血细胞计数。最初,考虑到频繁的血小板输注(一周一次或两次)对持续性血细胞减少患者的限制更大并影响生活质量,寻求血小板应答。 ...
发现对艾曲波帕的成功反应可减少19例患者中的11例的临床出血或将血小板水平提高至30000 / mm3以上,而无需任何急救措施。对患者的总体随访持续了18个月。该药物每次口服使用耐受性良好,患者使用期间不会发生任何不良事件。 ...
在一些反应者中,骨髓细胞数量相应增加,随着多血统恢复,提示艾曲波帕刺激造血干细胞。在ramp-up研究的一个扩展队列(总计43例患者)中,应答率保持在40%左右,并继续观察到多血统改善。8例患者中有43例克隆进化,其中5例7号染色体缺失或部分缺失。在这个难治 ...
目的对儿童患有慢性血小板减少性紫癜伴重度和耐药性血小板减少症的儿童进行评估,以观察他们的临床或实验室状况是否能通过一种名为艾曲波帕的凝血模拟药治疗剂在不同国家的同一中心的成年人中得到改善。 ...
艾曲波帕延长给药剂量研究(EXTEND)于2006年开始,是一项最近完成的开放标签试验,用于评估接受艾曲波帕治疗骨髓网蛋白纤维化的慢性ITP成年患者。 ...
临床试验中注意到的艾曲波帕的剂量限制性毒性与罗米司亭无关,是肝酶升高。建议在剂量调整阶段每两周监测转氨酶,然后在确定稳定剂量后每月监测一次,因为据报道血清肝转氨酶升高,并且显着升高可能需要停止治疗。 ...
艾曲波帕在美国也被批准用于治疗慢性丙型肝炎相关的血小板减少症(需要抗病毒治疗),以及成人难治性重度再生障碍性贫血(AA)。目前正在对患有严重AA的儿童进行临床试验评估。在一项对92名儿童和成人患有免疫抑制难治性重度AA患者的研究中,艾曲波帕的加入导致骨 ...
使用艾曲波帕对ITP> 6个月持续时间的小儿患者进行了两项随机,安慰剂对照的临床试验(因为慢性ITP的定义在两次治疗之间的时间从> 6个月改为> 12个月)在新指南发布后进行临床试验设计和完成)。 ...
艾曲波帕是一种小分子非肽激动剂,在TPO受体的跨膜结构域内结合,导致通过JAK / STAT和MAPK途径进行信号传导,类似于TPO的信号传导机制。它是联苯,在结构上与内源性TPO。因此,艾曲波帕通过跨膜结构域内的结合非竞争性激活TPO受体,从而启动信号级联反应,并 ...
现在使用血小板生成素受体激动剂的儿科数据相当有限。根据两项随机,安慰剂对照的临床试验数据,美国食品药品监督管理局最近批准艾曲波帕(瑞弗兰)用于≥1岁的儿童,这可能导致该药在临床实践中的使用量增加, ...
艾曲波帕是一种新的血小板生成素受体激动剂,在被批准用于丙型肝炎感染相关血小板减少的危重病例之前,它曾被成功地应用于此类病例。 ...
P16(CDKN2Aink4a)基因是内源性的CDK4/6抑制剂。帕博西尼(PD0332991)是一种用于癌症治疗的抗cdk4/6化学物质。在癌症中,P16最常因拷贝数缺失和DNA甲基化而失活。众所周知,P16缺失的癌细胞比没有P16缺失的癌细胞对帕博西尼更敏感。 ...
乐伐替尼(乐卫玛)是一种多受体酪氨酸激酶抑制剂,已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准的不同剂量的多种用途,用于治疗局部复发或转移性进行性放射性碘难治性(RAIR)分化型甲状腺癌(TC),以及肾细胞癌(在依维莫司组合)和肝细胞癌。 ...
尽管先前的研究表明RB水平决定了对CDK4/6抑制的敏感性,我们和其他人观察到,在HCC细胞中,帕博西尼的某些活性是独立于RB水平的。首先,帕博西尼可诱导RB缺陷的Hep3B细胞显著凋亡。 ...
在第一线TKI治疗后进展的患者中,依维莫司加乐伐替尼是第一种也是唯一一种获得显着临床益处的靶向mTOR的药物和VEGF靶向的药物的组合。乐伐替尼是一种多靶标VEGFR-TKI,对成纤维细胞生长因子受体(FGFR), ...
帕博西尼是一种CDK4/6抑制剂,最近已被批准用于激素受体阳性乳腺癌患者。帕博西尼作为其他恶性肿瘤的治疗,包括肝细胞癌(HCC),具有很大的临床价值并正在积极研究中。 ...
PALOMA-2的QTc评价亚研究是一项权威研究,旨在调查帕博西尼在目标患者人群中推荐的125mg每日一次的治疗剂量对心脏复极的潜在影响。QTc分析和浓度-QTc模型的结果显示,在ABC患者中,帕博西尼与来曲唑联合用药并没有延长QTc到临床相关的程度。 ...
我们的结果表明,CP得分为B7的患者的ORR超过20%,CP得分为B7的患者似乎从乐伐替尼治疗中获得的临床和生存获益比B8得分的患者略高。与B8的CP评分相比,B7的CP评分可能代表血清白蛋白和轻度高胆红素血症的轻度降低。 ...
本研究的目的是评估帕博西尼联合来曲唑对QTc的潜在影响。PALOMA-2是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验,在雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期乳腺癌绝经后女性患者中比较了帕博西尼加来曲唑和安慰剂加来曲唑。 ...
我们根据CP等级,CP得分,mALBI得分,RDI和BCLC阶段对OS进行了Kaplan-Meier估计。中位OS为369天(95%CI,范围:308天– NA)。与CP-B评分相比,CP-A评分(1年OS 68.3%)的患者的OS更长。 ...
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