使用艾曲波帕/艾曲博帕治疗需要每月进行监测

　　艾曲波帕在美国也被批准用于治疗慢性丙型肝炎相关的血小板减少症(需要抗病毒治疗)，以及成人难治性重度再生障碍性贫血(AA)。目前正在对患有严重AA的儿童进行临床试验评估。在一项对92名儿童和成人患有免疫抑制难治性重度AA患者的研究中，艾曲波帕的加入导致骨髓细胞数量和造血祖细胞频率增加。　　

　　采用标准免疫抑制治疗的患者在3个月和6个月时血小板计数有所改善，并将艾曲波帕与历史对照组进行比较。42例患者的绝对中性粒细胞计数在这些时间点也有所改善，红细胞输血独立性在中位32天达到。这些发现表明，艾曲波帕对骨髓的影响超出了直接刺激巨核细胞上的骨髓增殖性白血病病毒受体。目前正在进行随机、安慰剂对照试验，以验证这些初步发现。　

　　使用艾曲波帕治疗血小板定性疾病的研究有限。病例报告显示，当预防性地给予正在接受手术或剖宫产的myh9相关疾病患者艾曲波帕时，可以成功避免血小板输注和出血。一项关于艾曲波帕治疗Wiskott-Aldrich综合征或X-linked血小板减少症的研究显示血小板计数改善，但血小板激活持续缺陷。　　

　　尽管艾曲波帕已被批准用于治疗儿童难治性慢性ITP，但本研究的作者使用艾曲波帕治疗急性ITP患者出现时严重、难治性出血。在这种情况下，给予艾曲波帕帮助维持血小板计数升高，同时给予其他一线药物以获得更直接的效果。然后，随着出血消退和血小板计数稳定，患者可以在几周内停用药物。　　

　　越来越多的数据表明，艾曲波帕可能是一种疾病的改变，而不是一种临时措施，用于暂时增加血小板计数的药物服用。一项针对成年慢性ITP患者的研究显示，在中位随访9个月的情况下，停用艾曲波帕后53%的患者出现持续缓解。关于AA的其他研究也显示，经过一个疗程的艾曲波帕治疗后，AA得到了持久的缓解。北美ITP联盟报告了慢性ITP患儿接受TPO-RAs、romiplostim和艾曲波帕治疗的经验。一小部分患者在停用艾曲波帕后表现出持续的反应。　　

　　如果艾曲波帕具有潜在的疾病修饰性，它可能具有作为一线治疗的潜力。如果直接治疗，可能会发展为慢性ITP的患者可能不会，而对于那些随着时间的推移自行解决的患者，病程可能会缩短。一项针对初诊的成人ITP患者的小范围研究显示，在一线给予地塞米松联合艾曲波帕4天治疗后，100%的患者在1个月时达到血小板计数≥30×109/L。50%的患者在6个月时血小板≥100×109/L，有47例患者获得持续反应。66.7%无复发生存率。研究早期艾曲波帕治疗ITP儿童疗效的多中心试验结果即将公布。　　

　　综上所述，艾曲波帕（艾曲博帕）是首个获fda批准的治疗小儿慢性ITP的口服TPO-RA，似乎是安全有效的。使用艾曲波帕治疗需要每月进行监测，并与一些可改变的风险(如肝毒性和血栓形成风险)有关，但它可以考虑用于慢性ITP儿童患者，他们需要治疗来改变血小板计数。虽然艾曲波帕治疗儿童的长期不良反应仍需进一步研究，但艾曲波帕的应用正在扩大到AA、定性血小板紊乱、重症急性ITP患者。它也可能成为慢性ITP的疾病修饰疗法。详情请扫码咨询：