目的对儿童患有慢性血小板减少性紫癜伴重度和耐药性血小板减少症的儿童进行评估，以观察他们的临床或实验室状况是否能通过一种名为艾曲波帕（瑞弗兰）的凝血模拟药治疗剂在不同国家的同一中心的成年人中得到改善。材料和方法对19例慢性免疫性血小板减少症患者进行了艾曲波帕的国际剂量治疗。结果大约一半（11/19：58％）的患者从艾曲波帕的治疗中受益，其方法是在安全水平下增加血小板水平，减少需要抢救治疗的出血频率。结论在常规治疗选择变得不足的情况下，血栓模拟治疗选择增强了临床医生的实力。
艾曲波帕是尤其是在其影响激动机制血小板生成素受体的生产上的故障血小板紊乱产生的药物，并且它与巨核细胞[的增加的数量和成熟相关。FDA于2008年11月批准了该药用于治疗成人对类固醇，免疫球蛋白和脾切除术无反应的慢性免疫性血小板减少性紫癜，并于2015年8月批准用于1岁以上儿童的相同疾病。
尽管儿科患者很少发生出血并发症，但其中3％的并发症需要住院治疗。大多数时候在发生出血事件时要进行抢救治疗，因为大多数这些儿童没有任何长期治疗就被随访。因此，出血频繁且血小板计数非常低的儿童总是有进一步出血并发症的风险。此外，可能出血的压力也会影响患者和家庭。尤其是在儿科患者中，避免进行脾切除术，而不是像成年人那样的简便方法，因为存在感染风险，并且外科干预始终是大多数诊所和家庭后来的选择。
最近的指南显示，在免疫性血小板减少症中，血小板减少症的机制还包括相对较低的血小板生成素水平，因此即使在停止治疗后，激动剂机制仍处于治疗选择中，同时仍提供稳定的所需水平。由于某些国家的儿科医师不包括在小型研究中，因此他们使用这种药物及其作用的经验可能较少。因此，我们想在短短但足够的时间内展示我们的单中心艾曲波帕用法及其结果，以决定药物反应。
在出现艾曲波帕之前，患者正在接受静脉内免疫球蛋白（0，4–1 g / kg /天，持续1-3天）或类固醇疗法（甲基泼尼松龙2–30 mg/kg /天，持续1–3天）的替代治疗。 3周或地塞米松20 mg / m2 /天，共4天需要救援时。对所有患者进行了肝脾肿大，自身免疫骨髓穿刺，巨核细胞形态和诊断是否充分的评估。他们都没有肝脾肿大，他们的骨髓检查显示巨核细胞正常或增加，但由于核小叶减少而未成熟。
骨髓研究和临床评估证实可以诊断免疫性血小板破坏。对所有患者进行了包括病毒标志物，免疫球蛋白谱和血小板体积评估在内的检查。其中两名患者在使用艾曲波帕之前和之后接受慢性环孢菌素治疗，作为免疫抑制药物。在开始使用艾曲波帕治疗之前，只有一名患者被脾切除。此后几乎每月都接受IVIG或高剂量类固醇治疗。在治疗之前，已获得家庭的知情同意和国家卫生当局的许可。现在艾曲波帕的仿制药价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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