帕唑帕尼Pazopanib和曲贝替定在晚期肺泡软组织肉瘤中的活性

　　背景：肺泡软组织肉瘤（ASPS）是一种极为罕见的孤儿病，目前尚无一线获批的活性药物。帕唑帕尼Pazopanib和曲贝替定已获准从二线治疗肉瘤，但关于它们在ASPS中的活性的数据很少且相互矛盾。由于缺乏正在进行和/或计划中的临床试验，我们在世界肉瘤网络内进行了一项涉及欧洲、美国和日本肉瘤参考点的多机构研究，以研究帕唑帕尼Pazopanib和曲贝替定的疗效。　　

　　材料和方法：从2007年5月起，被要求回顾性审查其数据库的27个中心中有14个确定了44名接受帕唑帕尼Pazopanib和/或曲贝替定治疗的晚期ASPS患者。通过实体瘤1.1中的反应评估标准评估反应。通过Kaplan-Meier方法计算无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。　　

　　结果：在接受帕唑帕尼Pazopanib治疗的30名患者中，18名接受了预处理（13名接受了其他抗血管生成药物）。29/30名患者的反应是可评估的。最佳反应为1例完全缓解、7例部分缓解(PR)、17例疾病稳定(SD)和4例进展。在19个月的中位随访中，中位PFS为13.6个月（范围：1.6-32.2+），59%的患者在1年时无进展。未达到中位OS。在接受曲贝替定治疗的23名患者中，所有患者均经过预处理并可评估疗效。最佳反应是1个PR、13个SD和9个进展。在27个月的中位随访中，中位PFS为3.7个月（范围：0.7-109），13%的患者在1年时无进展。中位OS为9.1个月。　　

　　结论：帕唑帕尼Pazopanib在晚期ASPS中的价值得到证实，具有持久的反应，而曲贝替定的价值似乎有限。这些结果与定义高级ASPS的最佳方法有关。　　

　　对实践的启示：这项在世界肉瘤治疗参考中心进行的回顾性研究证实了帕唑帕尼Pazopanib对晚期肺泡软部分肉瘤(ASPS)患者的价值，具有立体和持久的反应，而曲贝替定显示有限的活性。肺泡软部分肉瘤对常规细胞毒化疗耐药。帕唑帕尼Pazopanib和曲贝替定已获准从二线治疗肉瘤；在缺乏前瞻性临床试验的情况下，这些结果与确定ASPS最佳管理有关，并强烈支持旨在获得帕唑帕尼Pazopanib在该疾病一线获批的举措。详情请扫码咨询：