目的：评价艾曲波帕eltrombopag联合免疫抑制治疗中国再生障碍性贫血（AA）患者的安全性和有效性。
方法：我们调查和分析了来自14个血液治疗中心的AA患者的临床资料，这些患者接受了口服艾曲波帕eltrombopag至少3个月的治疗。
结果：我们招募了56名AA患者，包括19名初治患者和37名IST难治性患者。艾曲波帕eltrombopag的中位给药期为7(3-31)个月，中位最大稳定剂量为75mg/d(50-150mg/d)。10例接受艾曲波帕eltrombopag一线治疗和标准IST(ATG+CsA)治疗的SAA患者的3个月血液学缓解(HR)率为60%，完全缓解(CR)率为30%。9名艾曲波帕eltrombopag和CsA±雄激素一线治疗的SAA患者中有8名有反应（8/9，89%），4名（44%）获得CR。随访结束时，这19例患者的总体HR和CR率分别为79%和52.6%。在对CsA±雄激素无效的19名AA患者中，11名在3个月时达到HR（57.9%），艾曲波帕eltrombopag治疗后标准IST(ATG+CsA)难治性18例患者的最佳HR率为44%。51%的患者经历了轻度或中度的不良事件，胃肠道不适是研究对象报告的最常见的不良反应。
结论：在一线IST中加用艾曲波帕eltrombopag可加速AA患者血液学反应的获得，提高血液学反应的质量。艾曲波帕eltrombopag和非ATGIST可以很好地治疗具有相对更多残留造血细胞的AA。艾曲波帕eltrombopag可用于CsA±雄激素难治性患者的抢救治疗。在中国，艾曲波帕eltrombopag总体上是安全的，且对AA患者耐受性良好。详情请扫码咨询：
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