背景：化疗耐药生殖细胞肿瘤(GCT)患者的治疗选择是有限的。帕唑帕尼是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，具有独特的抗血管生成活性。我们旨在评估帕唑帕尼在难治性GCT患者中的活性。
患者和方法：在开放标签、单臂、2期Pazotest研究(NCT01743482)中，患者资格包括≥2种铂类方案失败，并允许先前进行大剂量化疗。患者被给予帕唑帕尼800毫克/天，直到疾病进展(PD)或出现不可接受的毒性。在基线、帕唑帕尼治疗4周后以及此后每8周进行血清肿瘤标志物(STM)、计算机断层扫描和FDG-PET的测量。PD被定义为STM水平增加、非畸胎瘤肿块大小增加或出现新病变。研究的主要终点是无进展生存期（PFS，H0：3个月PFS≤10%，H1：≥25%，α=5%，β=20%）。
结果：2013年5月至2016年7月共纳入43例患者，既往化疗方案数为：2（11.6%）、3（51.2%）、>3（37.2%）。在6名患者(13.9%)中观察到3级不良事件。总体而言，70.3%的患者在4周后STM水平降低。有2例部分缓解(4.7%)，19例疾病稳定，16例PD（6例无法通过RECIST评估）。中位随访时间为29.6个月。3个月PFS概率为12.8%[95%置信区间(CI)：5.7%-28.9%]。24个月OS概率为14.2%（95%CI：6.0%-33.7%）。在STM下降>50%的患者中，24个月的OS概率为24.1%（95%CI：8.3%-69.6%）。样本量小是主要限制。
结论：尽管帕唑帕尼Pazopanib在难治性GCT中显示出有效但短暂的活性，但仍有一部分接受治疗的患者获得了长期生存。根据帕唑帕尼活性的动力学，该药物可以在较少预先治疗的患者中作为最佳桥接疗法在抢救性化疗之前和/或联合进行研究。详情请扫码咨询：
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