目的：本研究评估了瑞戈非尼和曲氟尿苷/替吡嘧啶(T/T)与最佳支持治疗(BSC)相比，在治疗先前接受或未考虑采用现有疗法的转移性结直肠癌患者中的成本效用，包括基于氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的化疗；抗血管内皮生长因子剂；和抗表皮生长因子受体药剂，在日本。
方法：从已发表的研究中提取功效数据、效用值和成本。将瑞戈非尼和T/T的成本和有效性与BSC的成本和有效性进行比较，并使用分区生存分析在5年时间范围内检查这两种药物之间的成本和有效性。
健康结果是获得的生命年（LYs）和质量调整生命年（QALYs）。成本为2018年对药品价格和医疗费用的修订。模型的不确定性和稳健性通过1-way敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析与不同临床研究进行对比验证。费用和QALY每年有2%的折扣。所使用的支付意愿门槛为500万日元(JPY)。
结果：瑞戈非尼和T/T的增量成本分别为11,898,982日元（107,781美元[USD]）和5,000,141日元（45,291美元），0.249QALYs(0.280LYs)和0.1280LYs的增量效应和QALY2-4.304.304每个QALY的有效率分别为47,773,791日元（432,734美元）和14,550,577日元（131,799美元）。敏感性分析的结果都超过了1500万日元的支付意愿门槛。在两种药物的比较中，T/T是优于瑞戈非尼的主要替代方案。
启示：作为日本转移性结直肠癌的三线或后期治疗，T/T与BSC相比具有成本效益，而瑞戈非尼Regorafenib则不然。有必要根据本次分析结果调整瑞戈非尼的价格，随着生存时间和不良事件等临床参数的改善。详情请扫码咨询：
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