背景：本研究的目的是探讨依维莫司Everolimus在肾血管平滑肌脂肪瘤（RAML）相关结节性硬化症（TSC）术前新辅助治疗中的有效性和安全性。
患者与方法：分析2014年5月至2017年12月我院收治的5例伴RAML的TSC患者的临床资料。所有患者均接受每天一次Everolimus依维莫司10mg口服治疗3个月，分别于药物治疗后1个月和3个月评价疗效和安全性。所有患者在停药1周后接受部分肾切除术（PN）。
结果：Everolimus依维莫司治疗1个月后，中位最大肿瘤直径(GTD)减小为1.8cm（范围，1.0-4.5cm）。治疗3个月后，中位数GTD减少为2.5厘米（范围1.0-5.0厘米）。主要不良反应包括4例口腔粘膜炎，2例月经紊乱，和泌尿道感染1例。中位手术时间为110分钟（范围，80-130分钟），中位术中失血量为70mL（范围，50-400mL），术后中位住院时间为6天（范围，5-7天）.中位随访24个月（范围6-30个月），除1例复发外，未发现直径>4cm的肿瘤。
结论：对于双侧RAML相关的TSC患者，保留肾功能是最重要的。对于部分不能接受PN的患者，术前可考虑依维莫司新辅助治疗，给患者PN的机会。详情请扫码咨询：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）