背景：瑞戈非尼Regorafenib是一种口服多激酶抑制剂，靶向血管生成、肿瘤发生和癌症增殖/转移。本研究在一项多机构2期研究中评估了瑞戈非尼在难治性胆道癌(BTC)中的疗效。
方法：在至少1线全身治疗中出现进展的BTC患者每天接受160mg瑞戈非尼Regorafenib治疗21天，停药7天。主要终点是6个月的总生存期(OS)，次要终点是中位OS、无进展生存期(PFS)和客观缓解率。收集预处理血浆用于细胞因子评估。
结果：共招募了39名患者，其中33名可评估疗效。中位PFS和OS分别为3.7和5.4个月，意向治疗人群的6个月生存率为46.2%，12个月生存率为35.9%，18个月生存率为25.6%。
对于接受瑞戈非尼Regorafenib至少3周的33名可评估患者，中位PFS和OS分别为3.9和6.7个月，6个月时的生存率为51.5%，12个月时为39.4%，18个月时为27.3%。客观缓解率为9.1%，疾病控制率为63.6%。28名患者(71.8%)经历了3/4级不良事件。在分析的23种细胞因子中，升高的基线血管内皮生长因子D（VEGF-D）与较短的PFS相关，
结论：瑞戈非尼Regorafenib在接受大量预先治疗的BTC患者中表现出适度的临床疗效。有必要对生物标志物进行进一步探索，以确定一组可能受益于瑞戈非尼的BTC患者。详情请扫码咨询：
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