背景：瑞戈非尼是多种激酶抑制剂，在神经母细胞瘤肿瘤中具有异常表达和活性，在神经母细胞瘤的发病机制中具有潜在作用。
方法：我们评估了用瑞戈非尼处理的神经母细胞瘤细胞的细胞活力和融合度，并分析了处理过的细胞的凋亡和细胞周期进程。我们使用原位异种移植模型在体内评估了瑞戈非尼的疗效。我们评估了瑞戈非尼介导的激酶靶点抑制作用，并对用瑞戈非尼治疗的神经母细胞瘤细胞进行了反相蛋白阵列(RPPA)分析。最后，我们评估了瑞戈非尼和-顺式-视黄酸的组合对细胞内信号传导的功效和影响。
结果：瑞戈非尼治疗导致神经母细胞瘤细胞活力和融合度降低，同时诱导细胞凋亡和细胞周期停滞。瑞戈非尼治疗通过RAS/MAPK、PI3K/Akt/mTOR和Fos/Jun通路抑制已知受体酪氨酸激酶靶向RET和PDGFRβ以及细胞内信号传导。瑞戈非尼在体内对神经母细胞瘤有效，与瑞戈非尼单药相比，瑞戈非尼和13-顺式视黄酸的组合显示出更强的疗效。
结论：瑞戈非尼Regorafenib对多个细胞内信号通路的影响以及与13-顺式-视黄酸联合使用时的潜在额外疗效代表了开发结合瑞戈非尼治疗神经母细胞瘤儿童的治疗方案的机会。详情请扫码咨询：
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