艾曲波帕（eltrombopag）的小分子性质以及与内源性 TPO 缺乏竞争性结合，可能会最大限度地提高艾曲波帕进入干细胞生态位的潜力，从而导致留在 SAA 中的少数 HSC 直接扩增。此外，推测在 ITP 患者中使用 TPO 受体激动剂可通过增加总循环转化生长因子-β1 水平来增加 Treg 活性。在 SAA 患者中，与艾曲波帕类似的 Treg 活性增加可能在 SAA 的治疗中提供免疫调节作用。
艾曲波帕对 HSC 的刺激可能导致基因组不稳定和克隆进化为 MDS 或急性髓系白血病。5 名患者出现7号单体令人担忧。Monosomy 7 是一种高风险的细胞遗传学克隆，与急性髓系白血病的进化有关。这些克隆可能以低水平存在，超出常规细胞遗传学，诊断为 SAA，使用靶向 DNA 测序来检测此类克隆可能是将此类患者排除在艾曲波帕之外的未来方向。然而，大多数患者对艾曲波帕的耐受性良好，没有毒性，也没有克隆进化。
鉴于 Olnes 等人的令人鼓舞和有利的结果，艾曲波帕已被证明具有作为初始治疗有效的潜力。在这些结果的支持下，欧洲药品管理局和美国食品和药物管理局都已批准加快批准艾曲波帕用于对 IST 没有反应且不能接受 HSCT 的获得性 SAA 成人患者。还有两项正在进行的非随机试验 II 期研究评估其作为 SAA 和中度 AA 患者的一线治疗，并伴有明显的血小板减少症或贫血。另外两项临床试验已经开始，通过将艾曲波帕添加到 SAA 的 IST 中来研究其安全性和有效性。其中一项研究纳入了 2 岁及以上的 AA 儿童。这些临床试验旨在解决悬而未决的疑问，例如候选者的选择、治疗持续时间、长期治疗的安全性以及克隆进化的风险。其他研究也可能适用于全身性 AA，因为 HSCT 的风险和长期毒性要高得多。
艾曲波帕在恢复三系造血方面的疗效越来越令人信服。毫无疑问，它将在未来改变管理 AA 的策略。它可以单独或与 IST 联合用作中重度 AA 的一线治疗，以及对 IST 难治或 IST 后复发的患者的挽救治疗。它在 AA 中用作单一疗法的潜力可以通过它对 c-Mpl 受体的作用来解释，c-Mpl 受体存在于更原始的祖 HSC 上。
此外，来自 Olnes 等人和 Desmond 等人的令人信服的结果强调了其在难治性 AA 患者中的作用，尽管 IST 的中位数为两个疗程。使用艾曲波帕单药治疗可以减少 IST 治疗相关的并发症，如免疫抑制、高血压和肾功能不全。正在进行的试验的结果将为我们提供有关其在 AA 中使用最佳策略的可靠数据。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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