一项相对较新的随机 II 期临床试验，在 53 名同种异体 SCT 受者和 7 名接受艾曲波帕（eltrombopag）治疗的自体 SCT 受者中进行，以摘要形式呈现（Uday R 等人，Blood 2015；126：Suppl. 1：A738），确定整个队列的总体响应率为 36%。然而，该研究没有报告治疗后的患者结果。
田中等人报道，艾曲波帕对 9 例 allo-SCT 后持续性血小板减少症患者是一种安全有效的治疗方法，原发性血小板减少症患者的缓解率为 60%，继发性血小板减少症患者的缓解率为 71%。
该研究证实，在我们的队列中，与原发性血小板减少症患者相比，继发性血小板减少症患者的反应更好。在这两项研究中，没有患者因不良事件或不耐受而停止治疗。在我们的研究中，同种异体受体接受艾曲波帕治疗后，血小板恢复至 ≥ 50,000/μL 的累积发生率为 68%，与 Tanaka 等人报道的相似。无论骨髓中的 MegK 储备如何，艾曲波帕都能改善血小板计数（骨髓充足和骨髓减少的患者分别为 60% 和 67%）。
骨髓纤维化是一种与使用 TPO-R 激动剂相关的罕见潜在不良事件，TPO-R 激动剂可能会增加这些患者的骨髓网状蛋白。正如在其他研究中所指出的，我们的所有患者，包括已故患者，都没有在艾曲波帕治疗后表现出骨髓纤维化的证据，因此这不被认为是影响他们结果的因素。TPO-R 激动剂的另一个问题是通过 TPO/TPO-R 通路潜在刺激髓系白血病细胞增殖。
然而，其他研究报道，艾曲波帕不会刺激白血病或 MDS 细胞的生长，而是导致适度抑制，同时继续刺激 AML 或 MDS 患者的正常巨核细胞生成。此外，一些研究报告称，艾曲波帕可能具有抗白血病作用，这与其对 TPO-R 的作用不同。在我们目前的队列中，3 名 allo-SCT 受者死于复发性疾病；然而，复发性 AML 是否可归因于艾曲波帕，或者持续性血小板减少症是否是不良结局的先兆，这很难确定。
这项研究有几个局限性，包括其回顾性和少数患者。在我们中心，TPO-R 激动剂治疗不是标准治疗，取决于医生的偏好。尽管我们试图排除血小板减少症的其他原因，例如疾病复发和感染，但不可能完全排除即将复发和发展为临床无症状 GVHD 作为血小板减少症的原因。尽管如此，这项研究增加了先前支持 allo-SCT 后艾曲波帕的安全性和有效性的小型研究。
总之，我们的结果与之前发表的研究一起表明，艾曲波帕可以成为 SCT 后持续严重血小板减少症患者的良好治疗选择。在我们有限的研究中，虽然艾曲波帕耐受性良好，但不幸的是，大多数患者死于复发、GVHD 或感染。这表明，尽管对艾曲波帕有良好的总体反应率，但血小板植入不足预示着 allo-SCT 受者的预后不佳。需要前瞻性研究来进一步评估这些药物在类似临床环境中的作用。如果需要购买艾曲波帕，更多详情可咨询下方微信。
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