在佛罗里达医院血液和骨髓移植中心回顾性确定了 13 名在移植后出现持续性血小板减少症并接受艾曲波帕（eltrombopag）治疗的连续 allo-SCT 受者。对长期原发性血小板衰竭（PPF）或继发性血小板衰竭（SPF）的患者进行分层治疗。原发性血小板减少症定义为allo-SCT 后≥100 天因血小板恢复不足（<20 × 109/L）而需要输注血小板，继发性血小板减少症定义为血小板恢复不足（<20 × 109/L） ) 发生在 >50 × 109的初始移植之后/L 不输血且原发病未复发。所有患者肝功能检查均正常；肝功能检查异常定义为血清天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶水平≥正常上限的2.5倍或血清胆红素水平>2mg/dL。这项回顾性研究得到了医院机构审查委员会的批准。
主要终点是连续 7 天血小板恢复至 ≥ 50,000/mL，无需输血支持。次要终点包括与艾曲波帕治疗相关的不良事件和根据开始治疗前骨髓 MegK 数量的血小板恢复。使用美国国家癌症研究所的常见毒性标准对不良事件进行分级。用苏木精和伊红染色的血块切片用于评估骨髓 MegK。
根据治疗医师的判断，艾曲波帕的初始剂量为 25 或 50 毫克/天，并根据制造商的建议进行剂量调整。根据机构指南进行血小板输注。临床稳定的患者接受血小板计数≤10,000/μL 的输血。对于一些有计划的侵入性手术、正在接受抗凝治疗或有临床出血的患者，考虑以更高的血小板水平输血。
评估了 13 名具有 PPF 和 SPF 的 allo-SCT 接受者。异基因 HSCT 的适应症为 9 名患者 (48%) 的急性骨髓性白血病 (AML)/骨髓增生异常综合征 (MDS)，2 名患者 (10%) 的急性淋巴细胞白血病，1 名患者 (8%) 的霍奇金淋巴瘤和 1 名患者的再生障碍性贫血。 1 名患者 (8%)。患者的中位年龄为 53 岁（范围为 36 至 70 岁）。6 名患者接受了清髓性调理，7 名患者接受了强度降低的调理。在开始艾曲波帕治疗之前，所有患者都进行了骨髓穿刺，以排除疾病浸润/纤维化和病毒包涵体的复发。接受治疗的患者均无任何典型的活动性移植物抗宿主病 (GVHD) 证据，外周血评估结果为巨细胞病毒阴性。10 名患者 (52%) 的 MegK 数量充足，9 名患者 (48%) 减少。艾曲波帕耐受性良好，没有患者出现纤维化、血栓形成或其他与药物相关的异常。两个队列中的 6 名患者均出现肝功能测试 (LFT) 和胆红素暂时性升高，无需停止治疗。如果需要购买艾曲波帕，更多详情可咨询下方微信。
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