异基因造血干细胞移植 (allo-SCT) 后的血小板减少症可能会给患者的管理带来重大问题。艾曲波帕（eltrombopag）是一种小分子血小板生成素受体激动剂，已被批准用于免疫性血小板减少性紫癜和再生障碍性贫血；但它在allo-SCT后的使用是有限的。2014 年至 2017 年间，我们用艾曲波帕治疗了 13 名血小板植入不良患者，在开始时没有复发证据，其中 6 名原发性血小板植入失败患者和 7 名继发性血小板植入失败患者。
艾曲波帕的初始剂量为每天25或50毫克，并根据制造商的建议调整剂量。血小板恢复到≥50的累积发生率，000/μL 无需输血至少 7 天定义为反应。总体反应率为 62% (n = 8)。在原发性孤立性血小板衰竭的 6 名患者中，3 名 (50%) 有反应，而在继发性血小板衰竭的 7 名患者中，5 名 (71%) 有反应。中位反应时间为 33 天（范围为 11 至 68 天）。此外，在骨髓巨核细胞储备充足和降低的患者中，血小板回收率没有显着差异（分别为 60% 和 67%）。尽管艾曲波帕耐受性良好，并且没有患者因不良事件而停止治疗，但在观察期结束时只有 3 名患者存活，复发和移植物抗宿主病占死亡人数的大部分。这表明，尽管对艾曲波帕的总体反应率相对较好，
血小板减少症是造血干细胞移植（SCT）后常见的并发症，据报道发生率为 20% 至 40%。它与移植相关的死亡率和总生存率密切相关。已经描述了各种危险因素，包括移植物功能受损、药物毒性、病毒感染、疾病复发、血栓性微血管病和免疫介导的过程。目前，对于这种可能危及生命的并发症，缺乏有效和可靠的治疗方法。反复血小板输注、皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白和利妥昔仍然是主要的治疗方法。 并且与感染风险增加、费用增加和患者生活质量下降有关。
罗米司亭和艾曲波帕是促进血小板生成的血小板生成素受体 (TPO-R) 激动剂。这两种药物均已获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗特发性血小板减少性紫癜。艾曲波帕是一种口服非肽激动剂，可与 TPO-R 的跨膜位点结合，导致巨核细胞 (MegKs) 的增殖和分化。在丙型肝炎感染相关的血小板减少症中也报道了其安全性和有效性。 和严重的再生障碍性贫血。已发表多篇关于舒曲波帕治疗 SCT 后血小板减少症疗效的病例报告。
然而，在大多数研究中，患者数量有限且未报告长期患者结果。我们评估了我们的单中心经验，以评估艾曲波帕在 13 名连续（同时期）同种异体（allo-）SCT 受者中的安全性和有效性。据我们所知，本报告是迄今为止同行评审的英文文献中报道的最大的病例系列。如果需要购买艾曲波帕，更多详情可咨询下方微信。
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