艾曲波帕/艾曲博帕治疗可能会有一定的风险性

　　在开始治疗前，需要对所有患者进行骨髓分析，显示出完全的供体嵌合，排除了疾病复发，并显示造血功能情况。在开始艾曲波帕（艾曲博帕）治疗之前，以及在获得医院医务委员会对每名患者的标签外使用药物的个人批准之后，每位患者都签署了标签外治疗的个人知情同意书。所有患者均接受口服艾曲波帕：在8/12患者中，艾曲波帕的起始剂量为75 mg /天，并在1周后增加至150 mg /天。1例患者接受艾曲波帕50 mg /天，3例患者每天接受75 mg。一旦获得稳定的血液学反应，就逐渐缩小治疗直至最终终止治疗。

　　在患者接受了促红细胞生成素（n = 8），G-CSF（n = 8），血浆置换（n = 2），利妥昔单抗（n = 4），免疫球蛋白（n = 2），硼替佐米（n = 1）和环磷酰胺（n = 1）。有4名患者分别在移植后第216，+ 286，+ 161和+209天接受了利妥昔单抗治疗。两名在移植后+173天和+125天进行血浆置换，而一名患者在移植后+390天接受硼替佐米治疗。

　　接受利妥昔单抗治疗的患者在总共17、257、716和195天后分别接受了艾曲波帕的治疗，所有四位患者均接受了CR。然而，不能排除利妥昔单抗治疗的长期作用。艾曲波帕开始于HCST后的中位时间214（范围：120-877）天，给药的中位时间为114（范围：12-> 490）天。在一种情况（第12号）中，艾曲波帕总共停药12天后停止使用，由于存在严重的肝静脉闭塞性疾病，同时肝功能测试显着增加，因此无法恢复。有趣的是停用艾曲波帕后，血小板计数增加到最高59,000×106 / L，血红蛋白值上升到最高113 g / L，绝对中性粒细胞计数最高到1740×106 / L。这种改善是暂时的；厄洛波帕格治疗后12.9个月，患者发展为急性髓细胞性白血病复发，并在3周后死亡。

　　所有患者对艾曲波帕的耐受性良好，没有白内障，血栓形成或其他3/4级毒性的证据，仅观察到1-2级毒性。在该患者队列中未测量内源性TPO水平。为了评估最初的安全性，共有11名患者开始接受每天75 mg的艾曲波帕治疗。1周后，除四名患者外，八名患者的剂量增加至每日150 mg。患者编号当剂量增加至150 mg时，06发生2级血小板增多，高达50,700×106 / L。

　　艾曲波帕立即降至75 mg，血小板计数再次恢复正常。有患者增强至150 mg后出现1级恶心，随后拒绝了150 mg剂量。患者编号11开始以75 mg进行艾曲波帕治疗，并获得此剂量的CR。患者编号由于中等程度的肝酶增强作用，有12例开始服用艾曲波帕，每天50 mg。在总共12天后，他的肝功能检查显着增加，因此停用了艾曲波帕。他同时发生严重的静脉阻塞性疾病。微信扫描下方二维码了解更多：