卡马替尼治疗什么

　　FDA批准了卡马替尼用于转移性非小细胞肺癌成年患者的加速批准。FDA批准了卡马替尼（Tabrecta）用于转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的加速批准，该患者的肿瘤具有导致间充质-上皮转化（MET）外显子14跳变的突变，这是由FDA批准的测试所检测到的。此外，FDA还批准了FoundationOne CDx测定法作为卡马替尼的辅助诊断剂。

　　“使用NSCLC，了解突变是否正在致癌至关重要，对于医生和患者，在诊断或进展时使用全面的生物标志物检测以检查诸如引起METex14的突变非常重要，” Andrea Ferris，总裁兼总裁LUNGevity首席执行官在新闻稿中说。“了解更多有关其肿瘤的分子组成将帮助患者及其医疗团队从一开始就做出与治疗有关的明智决定。”

　　在多中心，非随机，开放标签，多队列II期GEOMETRY mono-1临床试验中证实了卡马替尼的疗效，该试验旨在评估97例转移性NSCLC患者中的药物，并证实已跳过MET外显子14跳跃。试验参与者每天口服两次卡马替尼400 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要结果指标是由盲人独立审查委员会使用RECIST 1.1确定的总体缓解率（ORR）。次要结果指标包括反应持续时间（DOR），反应时间，疾病控制率，无进展生存期和总体。

　　在28名未接受过治疗的患者中，ORR为68％（95％CI，48-84），DOR为12.6个月（95％CI，5.5-25.3）。此外，在先前接受治疗的69位患者中，ORR为41％（95％CI，29-53），DOR为9.7个月（95％CI，5.5-13.0）。

　　“非小细胞肺癌是一种复杂的疾病，其许多可能的突变可能会促进癌症的发展，”科隆大学医院综合肿瘤学中心暨GEOMETRY研究的首席研究员Juergen Wolf，MD表示。新闻稿。“MET外显子14跳跃是一种已知的致癌驱动程序。有了FDA今天的决定，我们现在可以通过靶向治疗来测试和治疗这种具有挑战性的肺癌，为具有这种突变的NSCLC患者提供新的希望。”

　　常见的不良事件是周围水肿，恶心，疲劳，呕吐，呼吸困难和食欲下降。此外，还已知卡马替尼会引起间质性肺疾病，肝毒性，光敏性和胚胎胎儿毒性。

　　FDA建议每天两次，有或没有食物，口服400 mg。该机构指出，对这种适应症的持续批准可能取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。

　　METex14突变发生在3％-4％的新诊断晚期NSCLC病例中。

　　NDA得到了GEOMETRY mono-1 II期研究令人鼓舞的结果的支持，在该研究中，治疗无效的总体缓解率为67.9％（95％CI，47.6-84.1）和40.6％（95％CI，28.9-53.1）。分别接受过治疗和先前接受过治疗的患者。

　　更甚者，未接受过治疗的患者的中位反应持续时间为11.14个月（95％CI，5.55，无法评估），先前接受治疗的患者为9.72个月（95％CI，5.55-12.98）。常见的与卡马替尼治疗相关的不良事件包括周围水肿（42％），恶心（33％），肌酐增加（20％），呕吐（19％），疲劳（14％），食欲下降（13％）和腹泻（11） ％）。

　　GEOMETRY mono-1试验的结果清楚地表明METex14是致癌驱动因素，我们受到鼓舞将卡马替尼（可能是首个针对METex14的靶向疗法）带给患者，并为肺癌患者重新定义药物和疗效。如果FDA认为该疗法有潜力“对严重疾病的治疗，诊断或预防提供重大改进”，那么优先审查会将FDA审查周期从10个月缩短至6个月。卡马替尼先前已被FDA授予突破性治疗称号。微信扫描下方二维码了解更多：