迈吉宁/曲美替尼治疗难治性低级别胶质瘤的儿童

　　描述一系列患有广泛 PNF 或治疗难治性 PLGG 的儿童，他们在同情基础上用曲美替尼（中文商品名：迈吉宁）治疗。

　　方法

　　我们报告了自 2017 年以来在不列颠哥伦比亚儿童医院以同情方式接受曲美替尼治疗的 6 名 NF-1 患者。数据是从患者记录中回顾性收集的。RAPNO 和体积标准分别用于评估颅内和颅外病变的反应。

　　结果

　　开始接受迈吉宁曲美替尼治疗时，受试者为 21 个月至 14 岁，3/6 受试者为男性。在撰写本报告时，治疗持续时间为 4-28 个月。所有患者都有部分反应或在分析中稳定。两名危及生命的 PNF 患者有部分放射学反应，同时显着临床改善和发育追赶。一名受试者在 6 个月后因甲沟炎和反应不足而停止治疗。5/6 患者最常见的不良反应 (AE) 是 1-2 级甲沟炎或皮炎。没有 3 级或 4 级 AE。在撰写本报告时，有 5 名患者仍在接受治疗。

　　结论

　　迈吉宁曲美替尼是治疗 NF-1 患者晚期 PNF 和难治性 PLGG 的有效疗法，并且在儿童中具有良好的耐受性。需要进一步的数据和临床试验来评估耐受性、疗效和反应持久性，以及此类患者所需的治疗时间。

　　我们介绍了一系列 6 名接受曲美替尼治疗的 NF-1 儿科患者，用于治疗大的、有症状的、进行性 PNF 或难治性进行性症状性视神经胶质瘤。这些病例证明了曲美替尼在治疗 NF-1 儿童危及生命的病变中的效用。

　　在这个系列中，两名患者对广泛的丛状神经纤维瘤肿瘤负荷有部分反应，并伴有相关功能障碍的改善，其中一名患者也有轻微的无症状 PLGG 反应。其余患者的影像学检查病情稳定，其中 3 人表现出轻微的临床改善。对于那些肿瘤缩小的患者，连续成像的肿瘤体积逐渐减小，临床状态有所改善。根据评估 PLGG和 PNF 的最新共识，使用 RAPNO 和体积分析标准来系统地分析本系列中的反应。在此系列之前，六名 PLGG 儿童在常规治疗进展后接受曲美替尼治疗，并进行了回顾性描述。作者报告了两个部分反应和三个轻微反应，在中位持续时间为 11 个月后有一个进展。在另一个单一机构的经验中，迈吉宁曲美替尼用于复发性或进展性 PLGG；中位持续时间为 13 个月后，一名患者出现部分缓解，一名患者出现轻微缓解，5 名患者病情稳定。该系列中 10 名患者中有 4 名患有 NF-1，其中两名患者有部分反应，两名患者病情稳定。Miller 等人还描述了两个儿科病例，其中曲美替尼用于治疗无法手术的毛细胞星形细胞瘤。与我们的系列相似，这两个病例也接受了大量的化疗预处理，并且两个病例的肿瘤大小都逐渐减小。在我们的视神经通路稳定队列中，神经胶质瘤也伴随着视力障碍的稳定或改善。相比之下，一项 1 期和 2 期研究在 PLGG 儿童中评估了司美替尼（另一种 MEK 抑制剂），作者观察到 36%–39% 的患者在 13 个周期后出现部分反应。Selumetinib 在加拿大尚不能用于患者，因此曲美替尼为难治性 LGG 提供了合理的替代考虑，特别是在 NF-1 的情况下。

　　此处介绍的所有病例都是已知患有 NF-1 的儿童，令人鼓舞的是，所有病例均表现出稳定的疾病或对迈吉宁曲美替尼治疗的反应。需要进一步的大规模研究以更好地了解曲美替尼的治疗效果并确定最佳治疗持续时间。最近，一项评估曲美替尼治疗 PNF 和 PLGG 儿科患者的多中心 2 期临床试验已经启动，目前正在加拿大进行。该试验的数据将有助于确定适当的治疗持续时间、反应的持久性、耐药性的发展以及是否对 NF-1 患者的认知有任何影响。微信扫描下方二维码了解更多：