每天口服两次的研究治疗是鲁索替尼（ruxolitinib）Incyte Corporation，Wilmington，DE；基于基线血小板计数的剂量：100–200 × 109/L，15 mg；>200 × 109/L，20 mg）或安慰剂.为了疗效和安全性，允许剂量调整。对于方案定义的脾肿大恶化，允许在第 24 周之前从安慰剂交叉到鲁索替尼。24 周后，方案定义的有症状的脾脏生长恶化的患者要么接受非盲法鲁索替尼治疗，要么停止研究；方案定义的无症状脾脏生长的患者可以选择揭盲，之后他们需要接受鲁索替尼治疗或停止研究。
当所有患者达到 5 年就诊或停止参与时，进行了最终分析。从第 12 周到第 72 周每12周以及此后每 24 周通过磁共振成像或计算机断层扫描评估脾体积相对于基线或交叉基线的变化。在基线和每个感兴趣的时间点进行脾体积测量的患者可以评估以确定是否实现了脾体积比基线减少 35% 以上；在时间点之前退出的所有患者都被认为是无反应者。
主要终点是第 24 周达到脾反应（脾体积比基线减少 35% 以上）的患者比例。本分析报告的次要终点包括脾反应持续时间和总生存期 (OS)。血液学不良事件基于实验室异常。由于大多数贫血和血小板减少事件发生在研究早期，因此在最初随机分配至鲁索替尼的患者中，每隔 6 个月评估新发或恶化的 3 或 4 级贫血或血小板减少的发生率。
安慰剂组仅包含在前 6 个月的间隔中，因为所有接受安慰剂的患者在主要分析的 3 个月内停止或交叉使用鲁索替尼。根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准评估非血液学不良事件。对于最初随机分配至鲁索替尼的患者，每年评估一次非血液学不良事件的发生率。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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