背景：胆道癌是罕见的侵袭性肿瘤。大多数患者在诊断时出现晚期/不可切除或转移性疾病，并且没有二线方案显示出临床益处。这是一项2期研究，评估瑞戈非尼Regorafenib在接受标准治疗后患有晚期/不可切除或转移性疾病的患者中的疗效和安全性。
方法：在这项单臂研究中，至少1线全身化疗失败的晚期/不可切除或转移性胆道癌患者每天接受一次瑞戈非尼Regorafenib治疗，计划为28天21天/7天停药。循环。患者最初接受标准的160毫克剂量。在对前3名患者进行毒性评估后，按照预先计划，后续患者的剂量降至120mg。主要终点是无进展生存期（PFS）。次要目标包括总生存期(OS)、客观反应率和疾病控制率。
结果：43名患者接受了至少1剂瑞戈非尼Regorafenib治疗，34名接受至少1个治疗周期的患者可评估肿瘤反应。中位PFS为15.6周（90%置信区间，12.9-24.7周），中位OS为31.8周（90%置信区间，13.3-74.3周），12个月生存率为40%，18个月生存率为32%个月。
5名患者(11%)获得部分缓解，19名患者病情稳定(44%)，疾病控制率为56%。毒性特征符合预期，40%的患者报告了3级和4级不良事件。最常见的毒性是低磷血症(40%)、高胆红素血症(26%)、高血压(23%)和手足皮肤反应(7%)。
结论：目前的结果表明瑞戈非尼Regorafenib在化疗难治性晚期/转移性胆道癌患者中具有良好的疗效，值得进一步研究以证实其临床疗效。晚期和转移性胆道癌患者对有效疗法的需求明显未得到满足。详情请扫码咨询：
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