首例患者于 2013 年 8 月 26 日入组。当前分析的数据库于 2016 年 6 月 20 日锁定，随访正在进行中。共有 553 名患者在 ENGOT 国家、美国、加拿大和匈牙利的 107 个地点参加了该研究。在这些患者中，在克201接受治疗BRCA队列和在非克345BRCA队列。在数据库锁定时，gBRCA队列中的 51 名患者和非 gBRCA队列中的58 名患者仍在接受尼拉帕尼（niraparib）或安慰剂治疗。在基线的两个队列中，人口统计学和临床特征得到了很好的平衡。中位年龄为57至63岁，大多数患者在诊断时患有 III 期或 IV 期卵巢癌。gBRCA队列中大约一半的患者和非 gBRCA队列中三分之一的患者接受了三线或更多线的化疗。
在 gBRCA队列中的 103 名患者和非 gBRCA队列的 HRD 阳性亚组中的 101名患者出现疾病进展或死亡后，进行了疗效分析。当时，整个非 gBRCA队列中发生了 213 起此类事件。后续在数据截止时的时间中位数为所有患者在意向治疗人群16.9个月，那是在G类似的持续时间BRCA队列和非GBRCA队列（分别为 16.4 个月和 17.5 个月）。数据库锁定时的最长随访时间为 24 个月。两个队列中尼拉帕利组的中位依从率约为 90%；安慰剂组的依从性很高（> 99%）。无进展生存期的 Kaplan-Meier 估计。
在所有三个主要疗效人群中，尼拉帕尼组的无进展生存期均显着长于安慰剂组（P<0.001）。在 gBRCA队列中，尼拉帕尼组的中位无进展生存期为 21.0 个月，安慰剂组为 5.5 个月（风险比，0.27；95% 置信区间 [CI]，0.17 至 0.41）.在非 gBRCA队列的两个 HRD 阳性亚组中，尼拉帕尼治疗导致比安慰剂显着更长的无进展生存期（中位数，12.9 个月与 3.8 个月；风险比，0.38；95% CI，0.24 至 0.59）和整体非 gBRCA队列（中位数，9.3个月与 3.9 个月；风险比，0.45；95% CI，0.34 至 0.61）。
在预先指定的亚组分析中，森林图显示了尼拉帕利在所有三个主要疗效人群中在无进展生存方面的显着优势的一致性，所有亚组风险比的两侧 95% 置信上限均小于 1.00，除了对于非白人种族类别的上限，可能是由于样本量较小。次要终点分析表明，尼拉帕尼组的无化疗间隔时间和直至首次后续治疗的时间均显着长于安慰剂组。尽管在数据库锁定时，关于从随机分组到接受下一次抗癌治疗期间发生进展的时间的数据（无进展生存期2）在数据库锁定时还不成熟，但初步数据表明进展持续时间明显更长——接受尼拉帕尼治疗的两个队列中患者的免费生存期为2。在数据库锁定时，直到第二次后续治疗的时间和总生存期的结果也不成熟。在研究随访期间，尼拉帕利组 372 名患者中有 60 名 (16.1%) 死亡，安慰剂组 181 名患者中有 35 名 (19.3%) 死亡。
在 HRD 阳性亚组内的两个人群中进行了预先指定的探索性分析，以评估观察到的尼拉帕尼治疗效果是否由体细胞BRCA突变患者的活动驱动。与安慰剂组相比，尼拉帕尼组中具有野生型BRCA 的HRD 阳性肿瘤患者的中位无进展生存期更长（9.3 个月 vs. 3.7 个月；风险比，0.38；95% CI，0.23 至0.63；P<0.001）。风险比与总体 HRD 阳性主要疗效人群相似（风险比，0.38；95% CI，0.24 至 0.59）。HRD 阳性肿瘤和BRCA患者体细胞突变在疾病进展风险方面的降低与 gBRCA队列相似（中位数，20.9 个月与 11.0 个月；风险比，0.27；95% CI，0.08 至 0.90；P=0.02）。尼拉帕尼还改善了 HRD 阴性亚组的无进展生存期（中位数，6.9 个月与 3.8 个月；风险比，0.58；95% CI，0.36 至 0.92；P=0.02）。
接受尼拉帕尼治疗的所有 367 名患者和接受安慰剂的 179 名患者中的 171 名（95.5%）至少发生了 1 次治疗中出现的不良事件）。总体而言，14.7% 的接受尼拉帕尼治疗的患者因任何级别的不良事件而停止治疗，而安慰剂组为 2.2%。在研究期间，两组均未报告治疗中死亡。随访期间，3例患者（尼拉帕尼组1例，安慰剂组2例）死于骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病；研究人员将 2 例死亡（每组 1 例）评估为与治疗相关。
任一组中至少 10% 的患者发生任何级别的治疗紧急血液学事件包括血小板减少症（尼拉帕尼组 61.3% 与安慰剂组 5.6%）、贫血（50.1% 与 6.7%）、和中性粒细胞减少症（30.2% 对 6.1%）。在接受尼拉帕利治疗的 367 名患者中，骨髓增生异常综合征的发生率为 5 人（1.4%）。在接受安慰剂的患者中，骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病各有 1 例。尼拉帕尼组 3 或 4 级治疗突发事件的发生率为 74.1%，安慰剂组为 22.9%;大多数这些事件是血液学实验室异常。在接受尼拉帕尼治疗的患者中，最常见的血小板减少症相关临床事件是 1 级或 2 级瘀点（5%）；没有患者发生 3 级或 4 级出血事件，尽管 1 名患者有 3 级瘀点和血肿并伴有全血细胞减少。在至少 10% 的接受尼拉帕利治疗的患者中观察到的 3 级或 4 级血液学事件是血小板减少症（33.8%）、贫血（25.3%）和中性粒细胞减少症（19.6%）。由于这些事件而中断治疗的情况很少见。大多数血液学实验室异常发生在前三个治疗周期内；根据个体不良事件概况调整剂量后，第 3 个周期后 3 级或 4 级血小板减少症、中性粒细胞减少症或疲劳的发生率很少。血小板减少是一过性的，血小板水平在第 3 周期后稳定。
对患者报告结局的分析表明，接受尼拉帕尼的患者和接受安慰剂的患者的结局相似。尼拉帕尼组的患者报告的生活质量与接受安慰剂的患者相似。FOSI 和 EQ-5D-5L 问卷的完成率在两组中较高且相似。现在尼拉帕尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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