对于中度再生障碍性贫血 (MAA) 或低生产力单系血细胞减少症 (UC) 患者，没有标准或广泛有效的治疗方法。艾曲波帕 (eltrombopag) 是一种小分子血小板生成素模拟物，先前已被证明可在难治性重度再生障碍性贫血 (SAA) 患者中产生持久的多谱系血液学反应，且毒性低。其在 MAA 中的安全性和有效性尚不清楚。这项前瞻性 2 期研究招募了先前未治疗和治疗的 MAA 和 UC 患者，这些患者患有临床相关的血细胞减少症。
EPAG 的给药剂量从 50 毫克/天增加到 300 毫克/天。在 16 至 20 周时评估血液学反应。有反应的患者继续使用 EPAG，直到达到规定的稳健或稳定的血细胞计数。EPAG 因复发而重新治疗。2012 年至 2017 年共招募了34名患者，其中31人为 MAA，3 人为 UC。到主要终点时，17名患者在至少 1 个符合条件的谱系中做出了反应。在一名 Diamond-Blackfan 贫血患者中观察到了贫血的显着改善。EPAG 耐受性良好，在中位8个月后，17 名患者中有 12 名因血细胞计数稳健或稳定而停用。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都重新获得了响应。
34 名患者中有2名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育不良或原始细胞增加。癌症基因中的体细胞突变等位基因频率在 EPAG 上总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于到主要终点时，17 名患者在至少 1 个符合条件的谱系中做出了反应。在一名 Diamond-Blackfan 贫血患者中观察到了贫血的显着改善。EPAG 耐受性良好，在中位8个月后，17 名患者中有12名因血细胞计数稳健或稳定而停用。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都重新获得了响应。34 名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育不良或原始细胞增加。癌症基因中的体细胞突变等位基因频率在 EPAG 上总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于到主要终点时，17 名患者在至少 1 个符合条件的谱系中做出了反应。
在一名 Diamond-Blackfan 贫血患者中观察到了贫血的显着改善。EPAG 耐受性良好，在中位8个月后，17名患者中有12名因血细胞计数稳健或稳定而停用。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都重新获得了响应。34名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育不良或原始细胞增加。癌症基因中的体细胞突变等位基因频率在 EPAG 上总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于EPAG 耐受性良好，在中位 8 个月后，17 名患者中有 12 名因血细胞计数稳健或稳定而停用。
大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都重新获得了响应。34名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育不良或原始细胞增加。癌症基因中的体细胞突变等位基因频率在 EPAG 上总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗 MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于EPAG 耐受性良好，在中位8个月后，17名患者中有12名因血细胞计数稳健或稳定而停用。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都重新获得了响应。34 名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育不良或原始细胞增加。
癌症基因中的体细胞突变等位基因频率在 EPAG 上总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗 MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于34名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育不良或原始细胞增加。癌症基因中的体细胞突变等位基因频率在 EPAG 上总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗 MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于34名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体7骨髓细胞遗传学异常，没有发育不良或原始细胞增加。癌症基因中的体细胞突变等位基因频率在 EPAG 上总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗 MAA/UC 患者的血细胞减少症。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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