免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,其特征是血小板计数低于100×109/L 和出血风险增加。出血风险与血小板减少症的程度成正比。尽管有几种药物用于原发性血小板减少症治疗,但难治性仍然是一个问题。罗米司亭和艾曲波帕(eltrombopag)是两种相对较新的药物,在标准治疗失败后已被证明在 ITP 治疗中是成功的。目前的指南推荐将它们用作二线治疗。在本文中,我们尝试比较这两种药物中哪一种是最佳选择,考虑到临床有效性、成本效益、不良反应以及在无效时在它们之间切换的可能性。
本文中使用的研究是在 PubMed 数据库中找到的。所有研究仅限于成人。根据这些研究,这两种药物似乎在很大程度上是有效的,安全的选择。罗米司亭的不良反应似乎略少,成本较高。根据目前可用的文献,血小板生成素受体激动剂 (TRAs) 之间的转换是克服不良反应和不足的成功方法。我们认为需要进行更详细的研究来确定哪些药物应被视为首选,报告长期疗效和不良反应,并确定治疗指南是否可以改变关于使用 TRA 作为一线治疗的治疗指南。
免疫性血小板减少症 (ITP) 是血小板计数低(小于 100×109/L)的一种情况,其中血小板被免疫系统破坏,估计发病率为 2-4/100000 成人/年.在这种疾病中,血小板的产生和存活会被抗体改变,主要是攻击糖蛋白的 IgG、GP IIb/IIIa、GP Ib/IX、GP Ia/IIa 和其他在巨核细胞和血小板上表达的糖蛋白。血小板被网状内皮系统,特别是脾脏过早地吞噬和破坏。在这些患者中,出血风险与血小板减少症的程度成正比。在 ITP 患者中,与一般人群相比,长期风险、发病率和死亡率 RR 2.3 (95% CI, 1.8-3.0) 增加。
2008 年,美国食品和药物管理局 (FDA) 根据发表在《柳叶刀》上的 3 期试验结果,批准了两种 TRA,即 罗米司亭和 艾曲波帕。这两种药物都被批准用于治疗脾切除术后复发或有脾切除禁忌症、出血风险增加或至少一种其他疗法失败的患者。罗米司亭和艾曲波帕与 TPO 没有序列同源性,因此降低了抗体形成的风险。这两种药物都与 TPO 受体 (c-MpL) 结合并刺激巨核细胞分化和增殖。
罗米司亭是一种重组的 Fc 肽融合蛋白(肽体),皮下给药,而艾曲波帕是一种口服药物,可与 c-MpL 的跨膜区结合 。认识到 ITP 病理生理学定义为血小板破坏增加和生成减少,治疗也不应仅限于仅关注减少血小板破坏,还应提高存活率。因此,促进巨核细胞存活和增加血小板生成支持在 ITP 治疗中使用罗米司亭和艾曲波帕。在这篇综述文章中,我们将根据先前发表的研究,回顾和比较罗米司亭和艾曲波帕在 ITP 治疗中的有效性和副作用,以及这两种药物之间转换的验证。现在艾曲波帕的如何购买?更多详情可咨询下方微信。
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