在美国，2019年软组织肉瘤导致大约 12750 例新发癌症病例和 5270 例死亡。在欧洲，2000-2007 年的发病率为每年每 10 万人 4.71 例，2013 年估计有 25 851 例新病例。在高级别肿瘤手术前进行放疗或化疗的手术是大多数患者的标准主要治疗方法。采用成熟的治疗方法比如卡博替尼（Cabozantinib），5年生存率为 64.9%。但对于确诊时已发生远处转移的患者，5年生存率仅为15.9%.晚期、无法手术或转移性疾病的患者通常接受化疗，化疗的反应率低，中位无进展生存期和总生存期不令人满意。
卡博替尼抑制多种在软组织肉瘤中表达的酪氨酸激酶的活性，包括 MET、血管内皮生长因子受体、AXL 和 TYRO3。关于卡博替尼治疗软组织肉瘤潜力的初步报告来自体外研究和动物模型。卡博替尼在体外和体内接种这些细胞的裸鼠体内均显示出抑制肺泡软部肉瘤细胞系 ASPS-KY的生长。治疗 4 周后，卡博替尼（30 mg/kg/天）显着（P< 0.01) 将这些小鼠的肿瘤生长抑制到大约300mm3 ，而对照组为900mm3，对体重没有影响。卡博替尼还在体外适度抑制横纹肌肉瘤细胞系的生长。
我们确定了八项正在进行或最近完成的针对软组织肉瘤患者的卡博替尼单药和联合方案的试验，包括五项2期试验。研究纳入了盆腔/妇科肉瘤或多种肿瘤类型的患者，如肺泡软部肉瘤、透明细胞肉瘤、平滑肌肉瘤、横纹肌肉瘤和滑膜肉瘤。大多数这些试验都处于初始阶段。
两项研究已经完成，并报告了卡博替尼治疗软组织肉瘤的结果。在患有复发性或难治性实体瘤的儿童和青少年的 1 期 ADVL1211 试验中，患者接受卡博替尼治疗以达到每周累积剂量相当于 30 (n= 6)、40 (n= 23) 或 55 (n= 12) ) mg/m2/天，以 28 天为周期。研究中 6 名患者 (15%) 患有软组织肉瘤，其中 2 名患有肺泡软部肉瘤，1名患有透明细胞肉瘤，2名患有胚胎性横纹肌肉瘤，1 名患有滑膜肉瘤。一名透明细胞肉瘤患者在55mg/m2下获得部分缓解/天，七个周期后疾病进展。观察到肺泡软部肉瘤（n= 1）（40 mg/m2/天，疾病进展，8-10个周期后停药）和滑膜肉瘤（n= 1）（30 mg/m2）患者病情长期稳定/天，由于在周期 10 中剂量限制性体重减轻而停止治疗）。总体而言，41 名患者中有 3 名 (7%) 由于剂量限制性毒性而停药。
在第二项研究中，严重预先治疗的复发性子宫平滑肌肉瘤患者接受替莫唑胺（80 毫克/人/天）和贝伐单抗（第 1、8 和 15 天每 4 周 2 毫克/千克），没有（n= 9）或有卡博替尼（140 毫克/身体/周，n= 6）.在替莫唑胺/贝伐珠单抗中加入卡博替尼使临床获益率（完全缓解 + 部分缓解 + 病情稳定 > 3 个月）从 67% 增加到 100%，而客观缓解率（ORR；完全缓解 + 部分缓解）为 33%两个队列。三名患者获得完全缓解（两名使用替莫唑胺/贝伐珠单抗，另一名使用卡博替尼和替莫唑胺/贝伐珠单抗）。两个队列的毒性都是可控的，三个 3 级（均为贫血）且未报告 4 级不良事件。
另外两项试验报告了初步结果。在一项对多种类型的转移性难治性软组织肉瘤患者 (n= 45) 每天接受 60 毫克卡博替尼的2 期试验中，4 名患者确认了部分反应（2 名肺泡软部肉瘤、1 名粘液样脂肪肉瘤、1 名骨骼外粘液样软骨肉瘤）。3/4 级不良事件包括高血压 (21%) 和中性粒细胞减少症 (13%)。在另一项针对多种肿瘤类型患者的 2 期试验中，14 名肉瘤患者中有 5 名每天服用 60 毫克卡博替尼，肿瘤大小至少减少 10%。现在卡博替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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