以前，帕唑帕尼在甲状腺癌的治疗中显示出令人鼓舞的结果，报告了DTC的疗效，其中实体瘤反应评价标准（RECIST）为49％，部分肿瘤反应率（PR），但该药对ATC没有作用。因此，对帕唑帕尼在转移性和进行性MTC中的功效进行了研究，并显示出令人鼓舞的结果。该研究达到了成功的预审标准，RECIST肿瘤缓解率为14.3％，进一步估计中位无进展生存期（PFS）为9.4个月，中位总体生存期为19.9个月，为渐进式MTC 。
一项双盲III期临床试验比较了卡博替尼（Cabometyx）治疗后的主要终点PFS与安慰剂在进行性MTC治疗中的比较。该试验发现卡博替尼的PFS明显更长，中位值为11.4个月，而安慰剂仅为4.0个月。卡博替尼和安慰剂的估计肿瘤反应率分别为28％和0％，结果随RET状态的变化而独立变化，因此使其成为有希望的治疗选择。但是，发现次要研究终点，总生存期（OS）的差异在统计学上不显着。尽管微不足道，但接受卡博替尼的患者的中位OS为26.6个月，而安慰剂患者的中位OS仅为21.1个月（HR 0.85； 95％CI 0.64至1.12；p= 0.24），则实际差值为5.5个月。与安慰剂组相比，使用卡博替尼治疗的患者生存期延长了20.68％。此外，研究表明，与RET M918T阴性亚组患者相比，RET M918T阳性肿瘤患者可能具有卡博替尼更大的获益。
经过有希望的2期试验后，在接受300 mg / d 凡德他尼治疗的无法切除，局部晚期或转移性MTC的患者中，PR显示为20％，另外53％的稳定疾病（SD），16％PR和53在类似的患者队列中，在100 mg / d 凡德他尼方案下的SD％，在局部晚期或转移性MTC的儿童和青少年中PR的47％，进行了更大的研究。这项多中心，随机，3期临床试验共纳入331例局部晚期或转移性MTC患者，旨在比较300 mg / d 凡德他尼（n= 231）与安慰剂（n= 100）。
研究表明，凡德他尼治疗可显着延长PFS（30.5个月vs. 19.3个月；危险比0.46； 95％CI 0.31至0.69；p<0.001），并导致PRs升高45％。此外，还发现了凡德他尼对客观缓解率，疾病控制率和生化响应具有积极作用（所有p<0.001）。尚无明确的关于OS的陈述，因为在发布数据时，中位随访期24个月还不够长（HR 0.89； 95％CI 0.48至1.65）。现在卡博替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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