据报道,激活RET基因融合在小于10%的甲状腺乳头状癌和1%-2%的非小细胞肺癌中。在一项大规模基因组图谱研究中,在9693例乳腺癌患者中只有16例(0.17%)发现RET基因融合 赛尔帕替尼 /塞尔帕替尼是一种高选择性、强效、cns渗透的RET抑制剂,在含有多种RET改变 ...
目的:JDM是一种罕见的自身免疫性炎症性肌肉疾病,具有明显的IFN特征。多年来,随着类固醇和免疫抑制剂的使用,JDM儿童的治疗得到了改善。然而,仍有一部分儿童患有难治性疾病。Janus激酶和I型IFN信号产生被怀疑有助于JDM的发病机制。我们的试点研究调查了托 ...
背景:白癜风是一种自身免疫性疾病,其中发生皮肤色素脱失。现有的疗法往往是不够的。先前的报告显示了Janus激酶(JAK)抑制剂的益处。 ...
2020年12月10日,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)建议批准selpercatinib (赛尔帕替尼)的有条件上市许可,用于治疗在转染(RET)基因改变期间显示重排的癌症:RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、RET融合阳性甲状腺癌、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)。 ...
背景:尽管需求未得到满足,但自一种具有新作用机制的特应性皮炎(AD)局部疗法获得批准以来,已经过去了15年。Janus激酶(JAK)抑制剂通过局部应用对AD患者的治疗效果尚不清楚。 ...
由于多个关键血管生成(VEGFR1-3,TIE2),致瘤激酶途径(KIT,RET,RAF)和基质因子(PDGFR-β,FGFR1)(的有效抑制其特性),瑞戈非尼作为单一药物已证明可有效控制治疗中处于难治状态的各种癌症;这样做的优点是可以最大程度地减少联合TKI时出现的累积毒性 ...
MTC转移到中枢神经系统是一种罕见但破坏性的并发症,预后差,且没有完善的治疗策略尽管从以前的报道中获得的有限证据表明,手术切除和/或放疗可用于某些病例,但仍迫切需要具有持久治疗反应的新型治疗方式。多激酶抑制剂如vandetanib或cabozantinib对中 ...
背景:胆道癌是罕见的侵袭性肿瘤。大多数患者在诊断时出现晚期/不可切除或转移性疾病,并且没有二线方案显示出临床益处。这是一项2期研究,评估瑞戈非尼在接受标准治疗后患有晚期/不可切除或转移性疾病的患者中的疗效和安全性。 ...
甲状腺髓样癌(MTC)是一种神经内分泌肿瘤,来源于parafollicular细胞(或甲状腺C细胞)和占甲状腺癌的1%到2%在美国提高中枢神经系统是一种罕见的网站发电子的转移,与 15例在医学文献报道;然而,由于MTC患者不常使用中枢神经系统成像,其患病率可能被低估。 ...
对于匹配调整和未匹配的卡博替尼人群,瑞戈非尼和卡博替尼的3级或4级TEAE特征通常相似。例外是3级或4级腹泻的发生率,瑞戈非尼人群中的腹泻发生率在统计学上显着低于未匹配或匹配调整的卡博替尼人群。与瑞戈非尼人群相比,卡博替尼的高血压发生率也有升高的趋 ...
国际指南推荐 维加特 /尼达尼布作为特发性肺纤维化(IPF)的治疗选择。本研究的目的是从英国支付方的角度评估维加特/尼达尼布与吡非尼酮、n -乙酰半胱氨酸和最佳支持治疗(BSC)治疗IPF的成本效益。 方法: 我们设计了一个马尔可夫模型来捕捉IPF成人 ...
成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因改变在肺鳞状细胞癌(LSCC)中相对频繁,是FGFR抑制剂治疗的潜在靶点。然而,与FGFR改变相关的临床病理特征知之甚少。血管激酶抑制剂尼达尼布(nintedanib)在非小细胞肺癌的临床试验中显示了有希望的活性。我们现在已经 ...
部分纤维化间质性肺疾病(ILDs)患者表现为进行性表型,其特征是肺功能下降、生活质量恶化和早期死亡。除了特发性肺纤维化(IPF),目前还没有批准的治疗纤维化性肺纤维化的药物,支持当前治疗的证据基础也很差。具有进行性表型的纤维化白介素病变在临床行为 ...
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种以进行性骨骼肌无力为特征的遗传性疾病。肌营养不良蛋白缺乏导致肌肉收缩时的肌膜不稳定,导致肌肉坏死和肌肉被纤维脂肪组织取代。已经开发了几种治疗方法来对抗纤维化过程。我们报道了酪氨酸激酶抑制剂尼达尼布( nintedani ...
在严重/临床显着AE方面,209名患者(18.2%)经历了至少一次SAE(0.2%经历了导致住院或住院延长的SAE),155名患者(13.5%)经历了至少一次导致依维莫司停药的AE或依西美坦。与在转移环境中未接受化疗的患者组相比,在转移环境中接受化疗的患者组中致命和显着AE ...
简介:瑞戈非尼Regorafenib是一种获批用于接受索拉非尼治疗后进展的晚期肝细胞癌(HCC)患者的药物,但对其在Child-PughB患者中的临床结果知之甚少。我们旨在调查瑞戈非尼在Child-PughBHCC患者中的安全性和有效性。 ...
瑞戈非尼及其结构相近的同系物索拉非尼用于治疗肾癌、肝癌和甲状腺癌(也引起腹泻),已知在小鼠、大鼠和人类中被葡萄糖醛酸化,并作为失活的葡萄糖醛酸代谢物到达胃肠道。因此,瑞戈非尼引起胃肠道毒性的一种机制是肠道微生物β-葡萄糖醛酸酶在胃肠道腔内重 ...
目的:抗血管生成治疗方法未能改善高级别星形细胞瘤随机试验的结果。抗血管生成治疗抗性的一个关键机制可能涉及替代促血管生成途径的上调。 ...
目的:本研究的目的是确定CYP2C8*3和*4多态性对慢性粒细胞白血病(CML)患者伊马替尼Imatinib代谢和血浆伊马替尼Imatinib浓度的影响。 ...
目的:Imadje研究的目的是确认伊马替尼Imatinib在切除试剂盒阳性胃肠道间质瘤(GIST)后在希腊人群的辅助治疗中的有效性和安全性。 ...
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