背景：这项II期研究的目的是确定MET酪氨酸激酶抑制剂卡马替尼Capmatinib(INC280)在MET失调的晚期肝细胞癌(HCC)患者中的临床活性，并评估生物标志物的安全性、药代动力学和相关性。
方法：这项II期、开放标签、单臂研究在剂量确定阶段评估了每日两次(BID)口服卡马替尼Capmatinib，利用贝叶斯逻辑回归模型(BLRM)受到过量控制标准、安全性、药代动力学、和药效学信息以确定扩展推荐剂量(RDE)，以评估MET失调HCC患者的疗效。
结果：共有38例患者接受了治疗。在剂量确定阶段，患者接受卡马替尼Capmatinib300mgBID胶囊（n=8），在扩展阶段，患者接受600mgBID胶囊（n=28）或400mgBID片剂（n=2)基于BLRM和其他相关临床数据。在治疗的前28天内未观察到预定义的合格不良事件(AE)，RDE为600mgBID胶囊（药代动力学与400mgBID片剂等效）。最常见的任何因果AE是恶心(42%)、呕吐(37%)和腹泻(34%)。在扩展阶段，在10名MET高HCC患者的亚组中，总体反应率为30%，包括1名持久完全反应（>600天）和2名部分反应[1名持久（>600天）]。
结论：RDE的单药卡马替尼Capmatinib是可耐受的，安全性可控。在一部分MET失调（MET高）HCC患者中观察到抗肿瘤活性。详情请扫码咨询：
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