在儿科中心超说明书使用西罗莫司和依维莫司Everolimus

　　背景：mTOR抑制剂西罗莫司获得食品和药物管理局批准用于预防肾移植急性排斥反应已有15年，其类似物依维莫司获得相同地位已有8年。从那时起，这些药物被越来越多地使用，并且它们的免疫抑制和抗增殖特性已经在各种临床条件下进行了测试，通常取得了很好的结果。尽管有这些积极的证据，但这些rapalogs的标签上的适应症仍然非常严格，尤其是在儿童中。　　

　　目的：本研究的目的是描述我们中心使用西罗莫司和依维莫司治疗罕见儿科疾病的经验，尽管没有得到监管机构的最终批准，但mTOR抑制剂已被报告为一种治疗选择，并评估该药物的安全性和耐受性。按规定剂量治疗。　　

　　方法：所有在过去13年里在IRCCSBurloGarofolo儿科接受过适应证外西罗莫司或依维莫司治疗的受试者都包括在内。对于我们病例系列中发现的每种疾病，我们都查阅了当前的科学文献。　　

　　结果：对16名儿童（11名男性，5名女性，中位年龄9.5岁，范围1-16岁）规定了rapalogs的标签外治疗。7人患有免疫系统疾病：4种自身免疫性淋巴组织增生综合征(ALPS)、1种多中心Castleman病(mCD)、1种激活的PI3Kδ激酶综合征(APDS)和1种多内分泌疾病X连锁肠病(IPEX)的免疫失调。8人患有增殖性疾病或血管异常：1例囊性淋巴管瘤、2例Bannayan-Riley-Ruvalcaba综合征(BRRS)、1例蓝色橡皮泡痣综合征(BRBNS)、2例结节性硬化症(TSC)和1例低流量混合动静脉畸形。1例患有先天性高胰岛素血症(CHI)。平均给药剂量为1mg/m2西罗莫司和依维莫司Everolimus7mg/m2。我们在14名患者中获得了可衡量的良好临床改善。没有人经历过严重的不良事件(SAE)。停药2例，1例疗效欠佳，耐受性差，1例发生细菌性肺炎。对文献的回顾确定了101份符合我们纳入标准的已发表报告。　　

　　结论：虽然mTOR抑制剂的使用被认为是复杂的，但我们的经验表明，使用低剂量，可以获得相关的临床改善，具有良好的安全性和耐受性。详情请扫码咨询：