艾曲波帕eltrombopag治疗血细胞减少症的详情信息

　　血细胞减少症和治疗特征总结6名患者出现原发性移植物功能不良，而 5 名患者的移植物功能不良继发于 GVHD (n = 2)、既往细菌性败血症 (n = 2) 和需要在血细胞减少症出现前 1 个月进行治疗的 CMV 再激活 (n = 1)。在开始使用艾曲波帕（eltrombopag）时，所有患者都没有表现出 CMV 感染的证据。作为我们中心难治性血细胞减少症患者常规方案的一部分，人类疱疹病毒 6 (HHV6) 再激活得到控制。本研究中没有一个患者结果为阳性。艾曲波帕治疗的原因是 6 名患者的三系血细胞减少症，3 名患者的双系血细胞减少症和 3 名患者的单系血细胞减少症，其中n = 1 有孤立性贫血和n = 2 有孤立性血小板减少症。所有患者都需要反复输注血小板和/或红细胞。在三名具有抗 A 免疫球蛋白 (Ig)G 和 IgM 滴度（第 4 名：IgG 1:128，IgM 1:32；第 6 名：IgG 1）的患者中，在诊断纯红细胞再生障碍时研究了抗体介导的血细胞减少症:2048，IgM 1:256；第 9 号：IgG 1:32，IgM 1:4）。

　　两名患者（第 6 名和第 9 名）在开始艾曲波帕之前没有表现出抗 A 滴度的显着降低，而一名（第 4 名）在开始艾曲波帕之前没有确定抗 A 滴度。在开始使用艾曲波帕时，中位铁蛋白水平为 3126（范围：897-6770）ng/ml，其中 9/12 患者的铁蛋白水平 >2000 ng/ml。艾曲波帕治疗前患者接受促红细胞生成素 (n = 8)、G-CSF (n = 8)、血浆置换 (n = 2)、利妥昔单抗 (n = 4)、免疫球蛋白 (n = 2)、硼替佐米 (n = 1) 和环磷酰胺 (n = 1)。四名患者分别在移植后第 +216、+286、+161 和 +209 天接受了利妥昔单抗。两名患者在第 +173 天和 +125 天接受了血浆置换，而一名患者在移植后第 +390 天接受了硼替佐米。

　　接受利妥昔单抗治疗的患者分别在总共 17、257、716 和 195 天后接受艾曲波帕治疗，所有四名患者均获得 CR。然而，不能排除利妥昔单抗治疗的长期作用。艾曲波帕在 HCST 后的中位时间为 214（范围：120-877）天时开始使用，并且中位时间为 114（范围：12->490）天。在一个病例（第 12 号）中，艾曲波帕在总共 12 天后被停用，并且由于肝功能测试显着增加并伴随严重静脉闭塞性疾病的发展而未恢复。有趣的是，停用艾曲波帕后，血小板计数最高增加至 59,000 × 106/L，血红蛋白值上升至最高 113 g/L，中性粒细胞绝对计数最高最高可达 1740 × 106/L。这种改善是暂时的；艾曲波帕治疗后 12.9 个月，患者出现急性髓系白血病复发，并在 3 周后死亡。

　　在 10/12 名患者中，艾曲波帕显着增加了血细胞计数值，并且患者变得不依赖输血。在所有的中位血小板计数的9例持续血小板减少之前艾曲波帕治疗为16,000（范围：6000-22,000）×106 / L与77000（范围：50,000-218,000）×艾曲波帕治疗后106 / L，p = 0.012。血小板计数的最大反应是在艾曲波帕开始后 66（范围：44-425）天获得的。共有 10 名持续性贫血患者表现出显着反应，血红蛋白值从中值 76（范围：66-85）g/L 上升至中值 129（范围：74-154）g/L艾曲波帕治疗后；该反应是在中位数为 141（范围：6-291）天后获得的（p = 0.019）。最后，共有 8 名患有持续性中性粒细胞减少症的患者在艾曲波帕治疗前的中性粒细胞绝对计数中位数为 650（范围：0-990）×106/L，而中位数为 200 后为2325（范围：0-4260）×106/L (21–379) 天，p = 0.008 。

　　两名患者对艾曲波帕没有反应。无反应患者的移植物功能差。10 被定义为次要的，可能是由于先前的 CMV 再激活和治疗。艾曲波帕治疗以每天 150 毫克的最大剂量维持长达 22 天，但他出现了严重的 GVHD 并最终死于肺炎。第二位无反应患者（第 7 位）被归类为原发性移植失败，她在移植后从未恢复造血功能，并接受了艾曲波帕（最大 150 毫克/天）治疗总共 30 天。没有得到回应，她接受了第二次骨髓移植。她还活着，保持了完全的供体嵌合体，并且没有疾病复发的迹象。

　　总体而言，在最后一次随访时，9/12 名患者仍然活着，其中只有 1 名患者仍在接受艾曲波帕治疗。在 7 名患者中，艾曲波帕可以逐渐减量并停药。除一名患者外，所有患者均保持完全缓解并保持独立输血，中位时间为 858（范围：429-1119）天。一名最初以 CR 作出反应的患者在治疗开始 341 天后失去反应，因此停止使用艾曲波帕。末次随访时共有 3/12 患者死亡，2 例死于疾病复发，1 例死于 GVHD 和肺炎。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。