2015 年 1 月至 2018 年 8 月期间，共有 216 名患者在意大利都灵 AOU Città della Salute e della Scienza 干细胞移植中心接受了异基因造血干细胞移植。总体而言，12 名 (5.5%) 患者在移植后由于移植失败 (n = 1) 或移植物功能差 (n = 11)出现难治性单系或多系血细胞减少症，并被纳入本分析。之前的一项研究中已经描述了两名患者。移植物功能差被定义为至少一个谱系的血细胞减少，即血小板 <20.000 × 106/L、血红蛋白 <90 g/L、中性粒细胞绝对计数 (ANC) <1000 × 106/L 和/或需要输血或血小板HSCT 后第 +28 天以及完整的供体嵌合体。排除患有严重 GVHD、CMV 再激活或其他感染的患者以及在艾曲波帕（eltrombopag）治疗时接受骨髓毒性治疗的患者。三名具有完全供体嵌合体的患者出现单系 (n = 1) 和多系血细胞减少症(n = 2) 分别在 +59、+105 和 +131 天。他们分别在 30、14 和 15 天后仍在接受艾曲波帕。有趣的是，其中两人的输血需求显着改善。鉴于随访时间短，这三名患者未包括在分析中。
如果可以排除与明显临床事件的关联，则移植物功能差被归类为“主要的”。在以下情况下，移植物功能差被定义为“继发性”：(a) 在前 4 周内与免疫介导的事件相关，例如 GVHD，或 (b) 在与感染并发症相关和/或骨髓毒性治疗，例如前 4 周内的 CMV 再激活和抗 CMV 治疗，或其他临床上重要的感染。在 HSCT 后血细胞计数未恢复的情况下，患者被定义为原发性移植失败。
在治疗开始前，对所有患者进行了骨髓分析，显示完全供体嵌合，排除疾病复发以及造血功能受损。在开始艾曲波帕治疗之前和医院委员会对每位患者的超说明书用药的个人批准后，每位患者都签署了超说明书用药的个人知情同意书。所有患者均接受口服艾曲波帕：在 8/12 位患者中，艾曲波帕以 75 毫克/天的剂量开始，1 周后增加至 150 毫克/天；1 名患者每天服用艾曲波帕 50 毫克，3 名患者每天服用 75 毫克。一旦获得稳定的血液学反应，治疗逐渐减量直至最终停药。
完全缓解或缓解 (CR) 定义为以下所有条件： (a) 血小板计数 >50.000 × 106/L：(b) ANC >1500 × 106/L；(c) 血红蛋白 >100 g/L，无需血细胞输血或粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 支持。所有患者对艾曲波帕均耐受良好，没有白内障、血栓形成或任何其他 3/4 级毒性的证据，仅观察到 1-2 级毒性。在该患者队列中未测量到内源性 TPO 水平。共有 11 名患者开始每天 75 毫克的艾曲波帕治疗，以评估初始安全性。1 周后，除 4 名患者外，8 名患者的剂量增加至每天 150 毫克。患者编号当剂量增加到 150 mg 时，06 发生了 2 级血小板增多症，高达 50,700 × 106/L。艾曲波帕立即减至 75 mg，血小板计数再次恢复正常。患者编号08 在增强至 150 mg 后出现 1 级恶心，随后拒绝了 150 mg 剂量。患者编号11 人以 75 毫克开始艾曲波帕治疗，并在此剂量下获得 CR。患者编号由于中度肝酶增强，12 开始每天服用 50 毫克艾曲波帕。总共 12 天后，他的肝功能测试显着增加，因此艾曲波帕停药。他同时发展为严重的静脉闭塞性疾病。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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