艾曲波帕eltrombopag与其他药物联合治疗的作用

　　提高一线治疗的疗效和持久性将减少治疗失败的患者数量，从而帮助他们摆脱繁重的“试错”期。我们和其他人在几项临床研究中调查了是否可以通过添加艾曲波帕（eltrombopag）来改善一线治疗的结果。

　　艾曲波帕和大剂量地塞米松作为新诊断免疫性血小板减少症的一线治疗

　　在我们的开放标签、单臂研究中，我们研究了艾曲波帕联合皮质类固醇在 ITP 一线治疗中提高反应率的潜在能力。在研究期间，12 名新诊断为 ITP 的成年患者接受了地塞米松（40 毫克，第 1-4 天）联合有限疗程的艾曲波帕（50 毫克，第 5-32 天）。所有患者在治疗结束时（第 33 天）均有反应（血小板计数 ⩾ 30 × 109/l），6 个月时血小板计数⩾ 50 × 109/l的患者比例为 75%添加艾曲波帕对比在作为历史对照的类似研究中，37% 报告单独使用地塞米松。该组合耐受性良好，没有不良事件、骨髓纤维化或血栓形成的报告。

　　艾曲波帕、高剂量地塞米松和低剂量利妥昔单抗用于新诊断的免疫性血小板减少症

　　利妥昔单抗与大剂量地塞米松的组合被证明比单独治疗更有效，并且在大多数诊断为<1 年的难治性 ITP 成年女性中诱导持久缓解。同样，我们表明，与单独使用地塞米松相比，利妥昔单抗联合大剂量地塞米松可能是更有效的一线治疗。在接受这种一线联合治疗的成年患者中，6 个月时的完全持续缓解率和复发率分别为 76.2% 和 15.8%，而接受标准一线治疗的历史组为 30% 和 62.5%用泼尼松。尽管如此，这些患者中>20% 和其他人群中>80% 的患者（例如成年男性，病程> 1 年）会复发。

　　我们假设在这种组合中加入艾曲波帕可以解决对类固醇加利妥昔单抗组合治疗无效的患者的病理缺陷，从而导致几乎所有患者的反应和三联疗法的复发率降低。我们进行了一项开放标签、单臂研究，包括 13 名新诊断 ITP 患者（年龄≥16 岁），他们接受艾曲波帕（50 毫克/天，第 1-28 天）联合低剂量每周一次的利妥昔单抗（100 毫克/周，四剂）和高剂量地塞米松（40 毫克/天，第 1-4 天）。所有患者在中位数为 4 天（范围 3-10 天）时有反应，除一人外，所有患者在 9 天（范围 7-22 天）内达到完全反应。两名患者分别在诊断后 5 个月和 12 个月复发，2 年无复发生存率为 79%。治疗组合通常具有良好的耐受性。不良事件轻微，包括血小板增多症（血小板计数 > 400 × 109/l；n= 2）、失眠 (n= 2) 和肌痛 (n= 1)。

　　艾曲波帕联合类固醇治疗 6 个月内严重持续性免疫性血小板减少症患者

　　这项多中心、单臂、开放标签研究包括 39 名血小板计数 <30 × 109/l 的患者，尽管自诊断后每天服用 1 mg/kg 泼尼松剂量超过 2 周或需要泼尼松 ⩾ 10 mg/天或在诊断后 6 个月内反复接受 IVIG 以维持血小板计数⩾ 30 × 109/l。结合每位患者正在进行的类固醇治疗，研究人员根据血小板计数以 50-150 毫克/天的剂量给予艾曲波帕。如果临床上认为可以断奶，则在 6 周内断奶40种类固醇。

　　在入组的 39 名患者中，35 名（90%）完成了 12 周的治疗。4 名患者在第 12 周之前停药：3 名需要新的 ITP 治疗，1 名发生血小板增多症。40第 12 周时，反应率为 64%，完全反应率为 41%，反应者的血小板计数中位数为 168 × 109/l。在第 26 周，反应率为 54%，28% 的患者达到完全反应。两名患者出现严重不良事件（静脉血栓栓塞），但没有其他不良事件或死亡。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。