免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种出血性疾病，由血小板破坏增加和血小板生成不足导致血小板计数减少引起。虽然受损的调节性 T 淋巴细胞活性在血小板破坏中起着关键作用，但也可能涉及许多其他免疫异常。重要的是，ITP 患者似乎在血小板生成素介导的生理机制中存在缺陷，该机制通过增加血小板生成来补偿血小板计数的减少。因此，同时治疗涉及 ITP 的多种致病途径可能会产生协同效应。虽然 ITP 的常规治疗抑制或调节免疫系统以减少血小板破坏，但一种独特的 ITP 治疗，即血小板生成素受体激动剂 (TPO-RAs)，通过激活血小板生成素途径改善血小板生成。正如假设的那样，初步研究表明，艾曲波帕（eltrombopag）（一种口服 TPO-RA）与常规治疗的组合可改善新诊断和难治性患者的预后。在这篇综述中，总结了 ITP 患者使用基于艾曲波帕的联合用药的临床经验，并讨论了现有数据的意义。
在正常情况下，血小板计数的减少会导致血浆血小板生成素水平升高，从而导致骨髓中血小板生成的代偿性增加。通过这种机制，血小板产量可能会增加 20 倍以上。然而，ITP 患者似乎在这种生理机制上存在缺陷。血清中血小板生成素的水平不会因此类患者的血小板减少而升高，因此，不存在血小板生成的补偿性增加。
传统上，ITP 一线治疗的目标是快速增加出血风险高或活动性出血患者的血小板计数，而反应的持久性和长期安全性和耐受性被认为不太重要。因此，大多数 ITP 患者会复发并因此接受多线单药治疗，包括重复的一线治疗疗程，直到找到提供持久血小板反应的治疗。在这个可能持续数月甚至数年的“反复试验”期间，这些患者可能会经历与出血事件风险和治疗不良反应相关的重大疾病负担。
此外，还有一小部分多难治性患者对任何可用的单一疗法都没有达到稳定的反应。这两个患者群体都可以从同时解决多种疾病机制的联合治疗的潜在协同功效中受益。作为 ITP 唯一可用的可解决血小板生成不足的治疗选择，血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，包括艾曲波帕，在 ITP 的联合治疗方法中发挥着核心作用。
艾曲波帕是一种口服 TPO-RA，已获准在 80 多个国家/地区使用，包括美国和欧盟国家/地区。在随机对照试验中，艾曲波帕已被证明可以安全、持久地增加成人和儿童难治性 ITP 的血小板计数。来自接受艾曲波帕长达 8.8 年的患者的临床证据支持艾曲波帕在长期连续使用的情况下保持其安全性和有效性，即使有必要评估与艾曲波帕更长期相关的进一步相关事件。
尽管许多患者需要用艾曲波帕持续治疗以维持反应，但在大约 30% 的患者中，艾曲波帕可诱导疾病缓解并且可以停药。然而，重要的是要注意，这些研究使用不同的标准定义了缓解率，此外，其中一些患者可以实现自发缓解。另一方面，一些使用艾曲波帕获得缓解的患者患有高度难治性的 ITP（先前的七线治疗，包括脾切除术），并且在接受艾曲波帕之前被诊断长达 40 年，这表明艾曲波帕诱导的缓解可能在任何 ITP 患者使用艾曲波帕获得初始反应。有人提出通过降低自身抗体水平和增加 Treg 功能来恢复免疫耐受可能在 TPO-RA 诱导的缓解中起作用。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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