实施了一项鲁索替尼（ruxolitinib）与疗法的独立、平行、开放标签、随机对照试验。招募了年龄≥18 岁的高危 ET 或 PV 患者，这些患者符合对 HC不耐受或耐药的修正标准。MAJIC-PV 臂正在进行中。高危 ET 由标准标准定义。患者按JAK2V617F 状态分层，并按 1:1 随机分配接受鲁索替尼（起始剂量为 25 mg 每天两次或 20 mg 每天两次，如果基线血小板为 100 至 200 × 109/L）或疗法。列出了纳入和排除标准。并由独立的研究伦理委员会审查。所有参与者都根据赫尔辛基宣言签署了书面知情同意书。试验数据由英国癌症研究临床试验中心（伯明翰大学）的统计学家进行分析，生活质量 (QoL) 分析由位于亚利桑那州斯科茨代尔和凤凰城的梅奥诊所的统计学家进行。
主要结局指标是在治疗 1 年内达到欧洲白血病网 (ELN) 标准定义的完全缓解 (CR)。ET 患者CR 定义为达到以下所有标准：血小板计数≤400 × 109/L；成像上脾脏大小正常；白细胞计数≤10 × 109/L。次要结局包括治疗 1 年内根据 ELN 标准的部分缓解 (PR)、缓解持续时间（CR 和 PR）和总体缓解（即 CR 和 PR）、鲁索替尼的毒性特征（基于国家癌症研究所通用术语标准）不良事件，第 4 版，剂量强度、组织学反应、分子反应 (MR)、出血和血栓栓塞事件、疾病转化、QoL 和疾病症状负担，以及总体和无进展生存期 (PFS)。
安全人群包括接受至少 1 剂方案治疗的所有患者。出血和血栓形成事件被集中审查。QoL 和症状评估问卷：10 项骨髓增生性肿瘤症状评估表总症状评分 (TSS)，EQ-5D（一种用于测量一般健康状况的标准化工具）、和 MD Anderson 症状量表 (MDASI)、21项在基线时完成（预处理，连续 7 天用于 10 项骨髓增生性肿瘤症状评估表，一次用于其他问卷），以及在随机化后的 2 个月和 4 个月，并在试验期间每 4 个月持续一次。总体症状反应定义为在至第 12 个月的任何基线后时间点，TSS 从基线（基线 7 天的平均值，7 天中至少有 4 天得分）至少降低50%。
基于基线血小板计数开始使用鲁索替尼。疗法是根据医生的选择分配的，但必须是活性剂；为了实现 CR，允许改变和组合疗法疗法。不允许疗法与鲁索替尼交叉。除非有禁忌症，否则建议使用低剂量阿司匹林（75 毫克，每天一次）。鲁索替尼的协议指定剂量减少已经到位，如果毒性已经解决，则允许患者重新升级。鲁索替尼的最低允许剂量为每天一次 5 mg。
在 3 个月内每 2 周评估一次血液学反应，此后每 6 周评估一次，以确定第 1 年（截止第 54 周）期间 CR 的主要结果。在基线时进行超声检查并进行集中检查。如果在基线时存在脾肿大，CR 需要重复超声显示分辨率。如果 CR 或 PR 得以维持，鲁索替尼将持续超过 1 年。那些停止使用鲁索替尼的人转移到 BAT 组进行随访。转变为 PET-MF、骨髓增生异常综合征或 AML 的患者停止了试验，但对其生存情况进行了随访。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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