艾曲波帕(eltrombopag) 是一种小分子、非肽、口服血小板生成素受体激动剂。我们已经报道了 EPAG 可在 IST 难治性 SAA 患者中产生持久的血液学反应和低毒性并且与仅用 ATG/CSA 治疗的历史对照受试者相比，在未接受过治疗的 SAA 患者中添加到 ATG/CSA 时的反应率增加，导致这些适应症的监管批准。
对所有患者进行了遗传性骨髓衰竭测序面板（芝加哥大学遗传服务实验室），但不排除存在非范可尼生殖系致病突变的患者。既往接受过治疗和未接受过治疗的患者均符合条件。自上次 ATG 以来必须至少过去 6 个月，并且所有其他治疗至少提前 1 个月停止，CSA 除外，如果药物已导致谱系的先前改善但几个月没有进一步改善。
EPAG 的给药剂量为 50至300毫克/天，每 2 周增加 50 毫克，直到 16 至 20 周时进行初步反应评估。如果在所有符合条件的谱系中均达到反应，如果血小板计数增加至 >400 × 109/L 或血红蛋白增加至 >15 mg/dL，或出现非血液学毒性，则停止剂量递增；有关剂量调整的详细信息在补充表2中给出。符合血小板反应条件的患者的反应定义为血小板增加 >20 × 109/L 从基线血小板最低点和输血独立性；对于符合 RBC 反应的患者，对于那些不依赖输血的患者，血红蛋白从基线增加 >1.5 g/dL，或与进入研究前 8 周相比，在 8 周内红细胞输血减少 >50%对于依赖输血的患者。因为所有患者在研究开始时的 ANC > 0.5 × 109/L，因此没有发生与中性粒细胞减少症相关的严重感染的风险，所以不考虑 ANC 的增加进行反应评估。
在协议的扩展阶段，向有反应的患者提供了持续的 EPAG。如果患者获得“强效”反应（定义为血红蛋白 >10 mg/dL 而不输注 RBC，血小板 >50 × 109/L 而不输注血小板，以及 ANC >1 × 109/L)，全部维持至少 8 周，或“稳定”反应（定义为持续反应未达到稳健标准但持续至少 6 个月）。扩展研究中的患者可以在最近的复发剂量水平重新开始 EPAG，然后每 8 至 12 周以 50 毫克的增量逐渐减少，以确定保持计数的剂量。扩展研究中的患者在服用 EPAG 期间每 6 个月进行一次随访，如果他们停止用药以获得稳健/稳定的反应，则在最后一次 EPAG 剂量后随访 3 年。
骨髓穿刺和细胞遗传学活检在 EPAG 开始后 1 个月内进行，在主要终点进行，然后每 6 个月在 EPAG 对扩展研究有反应的患者进行，或在扩展研究中每年进行一次，如果退出 EPAG 以获得稳健/稳定的反应。如前所述，通过聚合酶链反应对血细胞中的端粒长度进行定量。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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