曲美替尼和达拉非尼（Dabrafenib）的同时给药对ORR（客观反映率）产生了巨大的治疗效果（63％； 95％CI 49％–76％），其中64％的患者可持续反应6个月或更长时间。与FDA批准的二线治疗相比，这是一个有意义的优势。同样，在未接受过化疗的患者中，使用达拉非尼和曲美替尼的ORR 61％（95％CI 44％–77％）和反应的持久性（59％持久性≥6个月）也代表了与铂双重药物相比观察到的有意义的优势。
在BRAFV600突变型NSCLC的自然历史背景下，使用IFCT和美国EHR登记处获得的数据对这些结果进行了考虑。注册表数据存在局限性，因为临床医生的响应文档未标准化，而且BRAFV600状态的缺失数据也很大。但是，鉴于IFCT注册中心中包含的受试者非常多，因此分析提供了足够的信息来表征携带BRAFV600E突变的NSCLC患者亚组对一线化疗的反应，并允许FDA得出结论认为BRAFV600突变不能预测对标准治疗会有更有利的反应。
达拉非尼和曲美替尼同时给药的不良反应在黑色素瘤患者的研究中已得到很好的表征，在本次审查中未发现新的不良反应。并用达拉非尼和曲美替尼的严重风险包括出现新的皮肤和非皮肤恶性肿瘤，出血，间质性肺病，心肌病和严重的发热反应。常见的不良反应（发生率≥20％）为发热，疲劳，恶心，呕吐，腹泻，皮肤干燥，食欲不振，浮肿，皮疹，发冷，出血，咳嗽和呼吸困难。最常见的3-4级不良反应（≥20％）为发热，疲劳，呼吸困难，呕吐，皮疹，出血和腹泻。与黑色素瘤患者相比，NSCLC患者低钠血症发生率更高，可能反映出潜在的疾病或先前使用铂类化学疗法的使用。FDA得出结论，鉴于5年生存率反映出，达拉非尼和曲美替尼同时给药的严重风险对于患者而言是可以接受的，因为其总体缓解率高且持久，并且疾病的不治之症少于20％。
基于一线和二线治疗中ORR的强度，以及这些反应的持久性，FDA确定观察到的治疗效果提供了有效的实质证据。在做出这一决定时，FDA指出，持久的总体缓解率可能为患有罕见，严重和威胁生命的癌症（例如不可切除或转移性基底细胞癌或ROS-1阳性NSCLC）的患者直接临床获益的证据。还有一些不尽人意的选择。FDA荟萃分析也支持这种方法，表明在转移性NSCLC中，对ORR产生较大影响的药物很可能会导致PFS的大幅度改善。考虑到观察到的ORR的大小以及该类NSCLC的罕见性，FDA认为针对化疗控制进行随机试验以确定对事件发生时间终点。
基于这种有利的风险风险评估，FDA于2017年6月22日同时批准了达拉非尼和曲美替尼同时给药，用于治疗携带BRAFV600E突变的转移性NSCLC患者。诺华同意上市后承诺，对所有入组患者进行更长的随访，以更好地描述反应的持久性，因为Kaplan-Meier估计的反应持续时间中位数不稳定或无法估计，并获得OS的初步估计在这个人口中。这些OS数据可用于告知该患者人群未来试验的设计。
达拉非尼和曲美替尼的同时给药可产生很大程度的持久ORR，这为遗传定义的转移性NSCLC患者（即携带BRAFV600E突变的患者）的罕见亚组提供了有效的证据。这些结果以及观察到的安全性，为治疗BRAFV600E突变型NSCLC患者的达拉非尼和曲美替尼提供了有利的总体获益风险评估。现在达拉非尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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